过去几十年来，科学论证的整体质量呈现下降趋势，可靠出版物与不可靠出版物之间的界限日益模糊。在此背景下，以干细胞疗法为代表，一些疗效尚未得到充分验证的药物与治疗方法被过度宣传并推向患者，这恰恰凸显了干细胞疗法的困境，也使得理论严谨性与论证深度显得尤为重要。
干细胞与细胞治疗是当前医学与生物学领域的热点议题。许多文献探讨将外源性干细胞分化为特定组织，以替代衰老或病变细胞的可能性。然而，不少出版物片面夸大其治疗功效，却未能充分重视潜在的副作用——包括肿瘤形成、免疫排斥及感染风险等。许多所谓的“阳性结果”源于实验设计不可靠的研究，并不能作为疗效与安全性的确凿证据。
干细胞临床应用要具有价值，必须满足两个基本条件：
- 第一，这些细胞确实能够参与形成功能正常的组织，或有效替换受损细胞；
- 第二，治疗不应引发显着副作用。
至今为止，尚无令人信服的证据表明现有干细胞疗法能同时满足这两点。此外，一些文献提出的替代作用机制，如旁分泌效应、营养支持或免疫调节等，在理论上也难以成立：并无理由认为形态上较原始的干细胞会比成熟细胞具有更发达的特化功能。干细胞的核心能力在于增殖，而非合成生物活性物质。
干细胞疗法的困境：科学证据缺失与过度宣传的隐患
在此学术氛围下，《Cell and Tissue Biology》近期发表了一篇题为“干细胞与细胞疗法：一项重要综述”的文章。该综述系统探讨了干细胞在心脏、关节、肝脏及中枢神经系统疾病中的理论与实践[1] 。
文中指出，部分干细胞疗法或许为未来研究提供了有前景的路径；同时，具有旁分泌或其他治疗效应的成熟细胞及无细胞制剂也值得进一步探索。然而，某些研究方向最终可能被证明是无效的，若持续投入资源，反而会挤占那些真正具有潜力领域的科研空间。
01、心肌梗死篇
方法与早期希望
在心肌梗死的治疗探索中，干细胞疗法主要通过三种途径递送：心内膜下注射（通过导管精准注射至心肌瘢痕区）、冠状动脉内输注（类似支架手术，通过血管注入）和心外膜下注射（通常在开胸手术中进行）。早期研究（如2005-2017年的部分报道）曾带来希望，认为这些植入的干细胞可能促进梗死区域的心肌再生、增加血管形成（血管化）并吸收瘢痕组织，从而改善心脏功能。这为修复因心梗而永久受损的心肌提供了全新的思路。
机制质疑与临床挑战
然而，该领域面临根本性的科学质疑和严峻的临床现实。
首先，核心机制存疑：多项严谨的免疫组织化学研究未能证实植入的间充质干细胞能分化为有效的心肌细胞，其促血管生成作用也不显著。干细胞如何穿越致密的心肌结构并长期存活、整合是一大难题。
其次，疗效证据薄弱：大规模系统综述指出，目前缺乏高级别证据支持其常规临床应用。尽管有些研究报告了左心室射血分数的改善，但这些结果可能受到研究设计缺陷（如未盲法）、利益冲突偏倚的影响。即使是相对安全的自体细胞移植，其临床获益也常不明确，而脂肪来源干细胞等甚至出现了不良反应。欧洲大型临床试验的结果也多为不确定或阴性。
认知转变与未来困境
随着时间推移，人们对干细胞疗法的认知发生了深刻转变。早期在啮齿类动物模型中观察到的显著益处，未能转化到人类患者身上。科学界逐渐形成共识：植入的供体细胞本身并不直接构建新的心肌组织（《自然·生物技术》社论，2017）。其潜在益处可能源于短期的“旁分泌效应”（分泌活性物质改善局部环境），而非真正的再生。
此外，该领域还面临异体移植的肿瘤与免疫风险、以及技术专利化与商业化驱动可能早于科学验证（如将脐带细胞注射至穴位治疗缺血）的复杂局面。总之，心肌梗死的干细胞治疗正处于一个瓶颈期，其未来取决于对作用机制的彻底阐明，以及设计更严谨、透明的临床试验来验证其真实效益与风险。
02、骨关节炎篇
软骨再生的内在科学与技术难题
要实现有效的软骨修复，外源性干细胞必须克服其在致密且无血管的透明软骨基质中迁移和定植的根本困难。即便假设干细胞能在关节表面缺损处或滑膜归巢、增殖并分泌基质，仍存在两个核心科学疑点：关节面异常光滑的生物学特性如何能在修复中被精确重建，以及如何防止修复组织过度增生、形成易脱落至关节腔的脆弱结构。虽然直接靶向植入软骨缺损区域似乎能规避部分问题，但实际结果往往令人失望——植入部位通常形成的是机械性能差、功能不全的纤维软骨，而非真正的透明软骨。
干细胞治疗骨关节炎的临床证据的匮乏、异质性与安慰剂效应质疑
在干细胞治疗骨关节炎的临床转化层面，证据基础极其薄弱。研究发现，注入关节腔的干细胞存活时间极短，迅速消失，其促成软骨再生的方法也缺乏可重复性。尽管存在大量声称有效的文献，但高质量、可重复的临床证据十分稀缺。现有研究的细胞来源、制备工艺和注射剂量差异巨大，导致结果高度异质性。更重要的是，患者主观症状的改善难以与安慰剂效应区分。因此，多项权威系统评价（包括Cochrane综述）得出结论：目前没有足够证据支持干细胞疗法用于膝骨关节炎常规治疗；基于低质量证据，它可能仅带来轻微的症状缓解，且其安全性和长期效益尚不确定。
生物工程方法的转化困境与治疗本身的风险
尽管利用生物工程化聚集体（结合支架与细胞）修复实验性软骨缺损的技术曾带来希望，但在健康的动物模型中修复人为缺损，与治疗人类复杂、持续退变的骨关节炎环境有着天壤之别，这导致了研究结果的可转化性严重不足。此外，该疗法本身并非无创：从患者体内获取细胞并进行关节注射的操作，会直接引发注射部位疼痛、肿胀等副作用，且这些不良反应的严重程度与注射剂量呈正相关。因此，该疗法面临着疗效不明确与治疗过程本身带来风险的双重困境。
03、肝硬化篇
治疗途径、基础挑战与潜在风险
在肝硬化的治疗探索中，干细胞可通过多种途径递送，包括静脉、肝内、腹腔、门静脉及脾内注射。然而，一个根本性的技术瓶颈在于植入细胞的存活率普遍较低。更重要的是，该疗法伴随不容忽视的风险，特别是肿瘤形成（如畸胎瘤）和感染的可能，这为临床转化蒙上了安全性的阴影。
核心科学争议——分化方向的双刃剑效应
目前支持干细胞治疗的主要理论有两种：外源性干细胞直接分化为功能性肝细胞，或通过旁分泌作用刺激宿主原有肝细胞增殖。但后者与生物学中“接触抑制” （即正常细胞在空间饱和后停止分裂）的基本原则相矛盾，其机制难以自洽。更关键的争议在于干细胞命运的不可控性。
根据“组织发育分歧原则”，间充质干细胞不仅可能分化为肝细胞，同样也可能分化为成纤维细胞（即产生胶原纤维、促进纤维化的细胞），这一过程已在体外实验中被证实。如果植入的干细胞在病肝微环境中错误地分化为成纤维细胞，则理论上不仅无法治疗肝硬化，反而可能火上浇油，直接促进肝纤维化的进展。
临床应用的根本质疑与未来方向
从临床逻辑上看，肝硬化本身是肝脏反复损伤修复的结果，肝细胞具有强大的再生能力（表现为再生结节的形成），因此引入外源性细胞进行修复的理论基础本身并不充分。尽管将其作为急性肝衰竭患者等待肝移植期间的“桥接”临时措施或许有一定讨论空间，但整体而言，其疗效与安全性远未得到证实。
学界共识指出，在启动大规模人体临床试验之前，必须先在大型动物模型（如猪、狗）中进行严格验证，因为相较于常用的小型啮齿类动物，大型动物的生理和病理反应更能准确预测人体反应，这是规避风险、确保研究可靠性的关键步骤。
04、糖尿病篇
通过使用生长因子、介质及其他试剂的“混合方案”（cocktails），以及基因操作手段，可以在体外诱导干细胞（SCs）向胰岛β细胞分化。然而，这类细胞合成胰岛素的能力明显弱于内源性β细胞，因此被称为“无功能”细胞。干细胞的有益作用被认为主要源于其旁分泌因子的作用，因为经血液循环输入的干细胞似乎并不能到达胰岛。
已有研究指出胚胎干细胞存在免疫排斥迹象及其致癌潜能。此外，各类不良反应亦有报道，甚至包括使用自体干细胞的情况。综述指出，糖尿病细胞疗法的缺点包括：引发免疫反应、恶性肿瘤发生风险，以及胰岛素分泌不足。需要强调的是，关于移植细胞分泌胰岛素的数据主要来自动物实验或体外研究。
值得注意的是，成熟胰岛β细胞的同种异体移植（allotransplantation）是一种已被认可的糖尿病治疗方法，但该方法并不直接涉及干细胞植入。
05、中枢神经系统疾病篇
总体困境与根本性质疑
干细胞疗法在中枢神经系统疾病中的临床应用面临严峻挑战，其疗效远低于基于动物实验的预期，且不良反应数据不断积累，目前普遍认为该疗法对脑部疾病可能弊大于利。核心的科学质疑在于，外源性干细胞无法自然穿过血脑屏障，即使通过手术等方式植入，细胞也常在短时间内死亡，并面临免疫排斥。最关键的是，缺乏确凿证据证明这些细胞能真正替代受损的神经元，或能迁移至病灶、分化为具备完整轴突和突触连接的功能性神经元。
分化假说的脆弱性与具体疾病疗效缺失
体外实验中观察到的干细胞“类神经元”表型变化，可能是短暂且非功能性的，即使形成新神经元，其电生理活性也未得到证实。在具体疾病中，临床有效性普遍未被证实。例如，多发性硬化症的鞘内注射干细胞耐受性良好但无效；帕金森病的细胞治疗并未显示优于传统疗法的优势，反而可能引发运动障碍；阿尔茨海默病的探索性治疗（如海马区注射）也未能减缓认知衰退或减少淀粉样蛋白沉积。
卒中治疗的瓶颈与“安慰剂效应”嫌疑
在卒中治疗领域，尽管研究众多，但有效性证据薄弱。不同的给药途径均存在显著问题：静脉注射的细胞多滞留在肺部，难以抵达脑部病灶；动脉内给药则与脑部并发症风险增加相关。即使有研究报告症状改善，但常出现疗效与细胞剂量无关的现象，这恰是安慰剂效应的典型特征。学界普遍认为，若存在任何积极效应，更可能源于干细胞分泌的因子（旁分泌效应），而非细胞直接替代。
脊髓损伤研究结果的矛盾与整体证据质量低下
对于脊髓损伤，干细胞疗法的临床研究结果高度矛盾且缺乏说服力，不同文献报道的功能改善幅度从0%到100%不等，差异巨大。尽管有系统综述称可带来“中度改善”，但更严谨的评估指出，由于纳入研究的证据质量普遍低下，尚无法对其有效性得出可靠结论。这反映了该领域普遍存在的文献可靠性参差不齐的问题。
共识现状与未来必要方向
最新权威综述的共识指出，在卒中、脊髓损伤、多发性硬化症、帕金森病等多种中枢神经系统疾病中，干细胞治疗均未显示出确凿且显著的临床获益，而植入操作本身伴随风险。
现有证据整体薄弱、结论不一，但“成功”报道仍层出不穷，其中安慰剂效应可能扮演了重要角色。未来研究必须致力于提升可靠性，其必要路径包括：在开展大规模人体试验前，完成可重复的严格动物实验；并向患者提供客观、透明的信息，以符合科学伦理。
干细胞疗法的困境：科学证据缺失与过度宣传的隐患
讨论：干细胞疗法的困境
第一，科学证据基础薄弱且可靠性存疑，有效性机制不明。讨论指出，大量声称有效的实验和临床结果本身并不能构成确凿证据。研究特别质疑了部分地区的科研质量，例如援引报道称，提交给中国用于支持新药批准的临床试验数据中超过80%被认为不可靠，许多关于传统医学和干细胞疗法的出版物也缺乏科学依据。同时，无论针对何种器官疾病，干细胞发挥治疗作用的具体细胞与分子机制至今仍未阐明，这使得疗效评估缺乏坚实的理论根基。
第二，学术传播与商业宣传中充斥夸大、误导及伦理失范。许多综述和文章使用具有误导性的语言，存在选择性引用问题，且大量成果发表在付费刊物上。在商业推广中，疗法效果被刻意夸大，而风险（如免疫抑制、感染、肿瘤等已报道的并发症）则被忽视或淡化。为了广告目的，甚至使用虚构的“成功案例”进行宣传，这违背了知情同意原则。此外，一些临床研究设计本身存在伦理争议，例如对照组接受不必要的侵入性操作。
第三，“干细胞旅游”与商业化驱动导致监管缺失和患者安全风险。全球范围内，尤其是以亚洲国家为目的地的“干细胞旅游”规模扩大，患者接受着未经严格验证、缺乏监管的治疗。这不仅可能无效，更带来了感染、免疫和肿瘤学等实际并发症，且治疗后缺乏适当的医疗监测。许多疗法在没有科学支持或监管机构（如美国FDA）批准的情况下被直接推向市场，患者甚至需要付费参与研究项目，造成了严重的利益冲突。讨论强调，对于这类疗效未确证的治疗，必须在严谨、无利益冲突的临床研究框架内进行，并迫切需要加强国际层面的协同监管。
结论
核心结论与根本性质疑——干细胞疗法尚未满足临床应用的根本前提
该结论明确指出，干细胞临床应用的根本意义在于能形成具备充分功能的组织或有效替代受损细胞，且不伴显著不良反应，但目前没有任何证据表明这两个前提条件已得到满足。此外，当前主流的替代作用机制解释（如旁分泌、营养支持）在理论上存在根本缺陷：形态学上更为原始的干细胞，并无生物学理由被认为能比成熟细胞更高效地执行特化的合成与分泌功能；同时，所谓的“协调再生”过程所必需的复杂反馈机制，也难以通过孤立植入的细胞来实现。
有限的研究价值与潜在的资源错配
尽管某些细胞疗法方向（如基于成熟细胞或无细胞制剂的研究）可能仍具有探索价值，但其有效性与安全性存在大量未解之谜，部分路径最终可能被证明是“死胡同”。对这些前景不明方向的持续投入，会挤占并分散本可用于更可靠、更具潜力领域的有限科研资源，从而可能延缓整个再生医学领域的健康发展。
临床研究必须遵循的最高伦理与科学标准
针对目前许多患者自费接受治疗的混乱现状，结论强调，任何疗效未经验证的治疗都必须在独立、严谨的临床研究框架内进行，并应尽可能对患者免费，以彻底杜绝利益冲突导致的数据偏倚（如夸大疗效、淡化风险）。研究必须严格遵守知情同意原则，向患者客观说明全部潜在效果与风险。在进入人体试验之前，必须通过大规模、长期的动物实验（特别是大型动物）来全面评估远期风险（如致癌性），并可通过比较实验组与对照组的平均寿命等整体指标，来综合判断干预措施的潜在获益与危害。
参考资料：[1] Jargin, SV. 干细胞与细胞疗法：综述。 细胞组织生物学， 20，1-13 (2026)。https://doi.org/10.1134/S1990519X2560070X
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