监管与临床双线推进：CDE默许三款间充质干细胞新药进入肝硬化、糖尿病足等临床研究

国家药监局药品审评中心（CED）信息公开栏近期更新了三条与间充质干细胞新药（MSC）注射液相关的临床试验“默示许可”信息，受理号分别为CXSL2500925、CXSL2500919、CXSL2500915。从细胞来源看，包含1款宫血来源MSC与2款脐带来源MSC；适应症则分别对应三类典型临床场景：乙型肝炎后肝硬化失代偿期、糖尿病足溃疡、早发性卵巢功能不全（无生育需求人群）。本文将简要解读这三项许可所针对的临床问题，并说明“默示许可”在药物研发流程中的实际意义。

一、三项临床试验分别关注什么？

宫血间充质干细胞注射液（CXSL2500925）

适应症为“乙型肝炎后肝硬化失代偿期”。该研究将MSC推进至更接近终末事件的临床阶段，终点设计预计将更关注住院率、并发症发生率、短期生存与肝功能指标等硬终点，对临床试验与数据管理体系的要求也更为严格。

人脐带间充质干细胞注射液（CXSL2500919）

适应症为“糖尿病足溃疡”。糖尿病足是慢性并发症中最具破坏性的创面之一，临床评价通常聚焦于愈合率、愈合时间、截肢风险及感染控制等可量化结局，易于形成真实世界随访闭环。该方向在既往MSC临床试验中已积累较多探索，属于监管与临床均相对熟悉、终点易于衡量的领域。

人脐带间充质干细胞注射液（CXSL2500915）

适应症为“无生育需求的早发性卵巢功能不全（POI）”。该研究对POI人群进行了进一步分层，聚焦于无生育需求的患者，意味着研究重点可能放在内分泌指标、症状改善与生活质量等方面，而非仅以“妊娠”为核心终点。这样的设计有助于提高试验的可操作性与随访依从性。

二、从整体视角看三项许可的共同特点

这三项研究虽分属肝病、创面修复与生殖内分泌领域，但共同指向一个趋势：干细胞临床研究正从“理论上的修复潜力”转向“在临床实践中可观测、可跟踪、可评估”的阶段。

• 肝硬化失代偿期研究侧重“是否减少临床事件、稳定病情”，考验随访质量与终点指标硬度；

• 糖尿病足溃疡研究关注“创面愈合效率”，前提是基础治疗流程的标准化；

• 卵巢功能不全研究则重在“激素水平与症状的客观改善”，关键在于人群分层清晰、评估指标一致。
  简言之，细胞治疗研究日益注重将治疗过程转化为可执行、可记录、可验证的临床方案。

三、“默示许可”在研发链条中意味着什么？

“默示许可”并不等同于“疗效已获证实”，也不代表可进入临床常规使用。其含义是：临床试验申请进入法定审评周期后，若在规定时限内未收到药品审评中心的否定或质疑意见，即视为同意按申报方案开展临床试验。该制度以“时限管理”为核心，显著缩短了临床试验的启动周期。
需要明确的是，“默示许可”仅是临床试验的起点，后续的伦理审查、中心启动、患者入组、终点达成、随访完整性与数据质量，才是决定项目走向的关键。

信息来源：国家药监局药品审评中心（CED）、国家药品监督管理局

郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如作者信息标记有误，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。