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干细胞治疗与脑深部电刺激(DBS),帕金森病患者如何选择?1份权衡指南

面对帕金森病、脊髓损伤等复杂神经疾病,治疗方案不再局限于传统药物,干细胞治疗与脑深部电刺激(DBS)技术为患者带来了新的希望,也带来了新的选择困境。

要理解这种选择为何不易,不妨先看两个具体的场景:一位69岁的帕金森病患者王阿姨在接受干细胞治疗6个月后,震颤症状基本消失,日常生活自理能力恢复,甚至在家人陪伴下逛公园。另一方面,在加拿大,一项研究显示,脑深部电刺激对于晚期帕金森病患者而言,是一种成本效益显著的治疗选择。两种方式都展现出潜力,但路径截然不同。

然而,这并非一道简单的“单选题”。本质上,干细胞治疗和DBS目前更像是两条“不同阶段、不同风险”的路径:DBS已是相对成熟、写入临床指南的外科治疗选择,而帕金森病的干细胞治疗仍主要处于临床试验阶段,两者适合的人群和预期截然不同。对患者来说,更现实的不是“选谁绝对更好”,而是:在自己的年龄、病程、症状、经济与心理承受力下,此时此刻更合适走哪一步。

干细胞治疗与脑深部电刺激(DBS),帕金森病患者如何选择?一份权衡指南

因此,与其纠结于孰优孰劣,不如借助一个系统的“权衡框架”,从以下几个关键维度出发,帮助医生和患者一起做个体化决策,而不是简单地罗列优缺点。

干细胞治疗与脑深部电刺激(DBS),帕金森病患者如何选择?一份权衡指南


一、先厘清:干细胞治疗与脑深部电刺激(DBS)到底处在什么“阶段”

这是所有权衡的前提。简单来说,DBS是在“已知收益与已知风险”中做选择,而干细胞治疗更多是“潜在收益与不确定风险”的探索。

  • DBS:已进入临床常规应用的“成熟期”

    • 它已写入多国帕金森病治疗指南,对于药物效果波动明显、但仍对左旋多巴有反应的中晚期患者,是一种标准化的外科选项。

    • 大量长期随访数据证实,它能显著改善运动症状和“开关波动”,并在多年内保持稳定,整体具备可预测的收益与风险谱。

  • 干细胞治疗:仍处于临床验证的“探索期”

    • 目前研究多处于一期/二期临床试验阶段,核心目标是验证安全性。虽可观察到一定的症状改善信号,但尚不足以得出“效果稳定可靠”的结论。

    • 不同研究项目差异巨大:细胞来源(如胚胎干细胞、诱导多能干细胞)、制备工艺、给药方式、免疫抑制方案等,都会显著影响长期效果与风险,目前仍缺乏广泛可复制的真实世界数据。

这个“成熟度”的根本差异,是您做出任何选择时都必须首先理解的现实基础。

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技术本质与核心差异

干细胞治疗与脑深部电刺激在治疗理念上存在根本差异,这种差异决定了它们适用于不同类型的患者和疾病阶段。

干细胞治疗的目标是修复与替代。其核心理念是通过植入能够分化为多巴胺能神经元的细胞,替代因病变而丧失的神经元,从而在源头上治疗疾病。

浙江大学第二医院的临床实践显示,接受干细胞移植的患者在术后6个月症状明显好转,震颤基本消失。

脑深部电刺激则是通过外部调控来改善症状。通过在大脑特定区域植入电极,持续放电刺激相应神经,从而缓解肢体震颤与肌肉僵硬。

与传统固定参数刺激模式相比,新兴的适应性DBS系统能够基于患者脑电活动信号实时自动调整刺激参数,在精准缓解运动症状及减少长期过度刺激相关副作用方面展现出显著优势。

从治疗定位看,干细胞治疗更像是一种可能改变疾病进程的“修复性”治疗,而DBS则是一种有效管理症状的“调控性”治疗。

二、按年龄与病程:谁更适合“现在做点确定的”,谁可以“等一等新技术”

1. 年龄维度:年轻患者 vs 高龄患者

  • 相对年轻(例如<65–70岁)、总体状况尚可

    • DBS:多项研究显示,手术时年龄较轻、病程适中、对药物仍有良好反应者,长期运动症状获益更明显,生活质量改善更持久。

    • 干细胞:年轻、全身情况较好、认知状态较好、预期寿命较长的患者,更有可能从“潜在的疾病修饰效应”中获益,也更有时间等待临床试验结果的逐步明朗。

  • 高龄(例如≥75岁)、合并多种内科问题

    • DBS:最新回顾研究提示,75岁以上患者仍可获得明确的运动症状改善,但药物减量、生活质量提升有限,术后短期并发症风险增加,病程≥10年者获益更受限制。

    • 干细胞:目前大部分干细胞试验纳入标准对年龄、合并症都较严格,高龄+多病共存的患者通常很难入组,而且即使入组,长期免疫和肿瘤安全性的不确定性,对高龄患者不一定划算。

年龄层面的简要框架:

情况 更偏向考虑DBS 更偏向考虑干细胞(前提:正规临床试验)
<65–70岁,病程中晚期 需要尽快稳定症状、改善工作和照护负担。​ 有强烈意愿参与研究、能接受“不确定疗效+长期随访”。​
≥75岁,伴多病共存 慎重评估:可改善运动症状,但并发症和康复成本更高。 多数情况下并非优先选择,多数试验也不纳入。​

2. 病程与症状模式:在“功能维持”还是“冲击进展”

  • 病程中期(例如5–10年),药效波动明显,仍有良好左旋多巴反应

    • DBS:经典“黄金窗口”,能大幅降低运动波动和异动,提升“好状态”时间,为后续几年争取更多稳定生活。

    • 干细胞:目前尚无明确证据证明对疾病进展有持续减缓作用,是否优先于DBS仍属未知,通常更适合作为“研究参与”,而非替代成熟治疗。

  • 病程很长(>10年),平衡、言语、吞咽、认知问题突出

    • DBS:对姿势平衡、言语、认知相关症状改善有限,部分甚至可能因刺激参数不当而加重,研究提示病程≥10年患者药物减量和生活质量收益相对有限。

    • 干细胞:理论上针对多巴胺能神经元的替代,对非多巴胺症状(步态冻结、认知、情绪等)帮助有限,目前证据也不支持对晚期全方位衰退有显著逆转。

从病程视角看,更重要的问题是:

  • “现在最困扰的是哪类症状?运动波动还是非运动问题?”

  • “期待的主要是提高当下生活质量,还是愿意为潜在的疾病修饰效果承担试验不确定性?”

值得注意的是,干细胞治疗可能特别适合早发性帕金森病患者。中国正在开展“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病”的临床试验,旨在为这类患者提供新的治疗选择。

三、从经济与时间成本:一次性投入vs长期不确定投入

1. 直接费用与长期成本

  • DBS: 属于“大笔首付”。国产设备约10-15万,进口约20-30万。部分地区已纳入医保。后续支出主要是每隔几年(非充电式)或15-20年(充电式)更换电池的费用。

  • 干细胞: 目前正规渠道多为科研项目(有的免费,有的涉及高额耗材费)。若在私立机构,单次疗程往往在数万至数十万不等,且可能需要多次注射,总成本具有不可预见性。​

2. 时间与机会成本

  • DBS:决策—评估—手术—程控调整的路径较清晰,多在数月内完成,早期收益可预期。不会阻止未来参与部分研究(但植入金属硬件可能限制某些成像或试验纳入标准)。

  • 干细胞:从入组筛查、基线评估、手术/注射、到多年随访,是一条漫长而不确定的旅程,多数需要强依从、强心理韧性。若目前绕过正规试验选择不规范项目,可能在发生并发症后反而影响未来参与高质量试验或接受其他手术机会。

经济与时间角度的核心问题不是“贵不贵”,而是:“这笔钱和时间,是在购买一个相对可预期的功能提升,还是在买一次带有科研属性的‘未知机会’?”


四、合并症、心理和价值观:谁适合“标准答案”,谁更在意“探索”

1. 合并症与手术风险承受力

  • DBS更适合:心肺功能相对稳定,无严重未控制心血管疾病或凝血障碍;无明显重度认知障碍或重度抑郁/精神病性症状。愿意接受开颅和植入硬件带来的感染、出血、硬件故障等已知风险,并理解需要长期程控和随访。

  • 干细胞更可能考虑:能满足临床试验对器质性疾病、肿瘤史、免疫状态等严格入组标准;能接受长期影像学监测以排查肿瘤形成等低概率但严重的风险。

2. 心理预期与价值观

有几个“偏好画像”,在决策中非常关键:

  • 更偏向DBS的患者/家庭:当前照护负担沉重,希望在1–2年内看到较为确定的功能改善和日常生活提升。对“成熟技术+已知风险”更有安全感,不太愿做“医学实验”的角色。
  • 更偏向干细胞试验的患者/家庭:症状尚可控,对当前生活质量虽不满意但还能维持,愿意“押注未来”,承担试验的失败或无效。有强烈科研参与感或利他心,接受“我的参与可能主要在帮助未来患者”,对个人获益有理性预期。

五、决策框架:三个核心维度的权衡分析

患者在干细胞治疗和脑深部电刺激之间做选择时,需要从年龄、病程阶段和经济条件三个维度进行综合权衡。下表整理了关键考量因素:

考量维度 العلاج بالخلايا الجذعية 脑深部电刺激
年龄因素 相对年轻、身体基础较好的患者可能更能耐受细胞移植过程,且修复潜力可能更大。 适用范围广,包括老年患者。但需评估手术风险与长期管理能力。
病程阶段 早期或中期患者,以期改变疾病进程。日本针对急性脊髓损伤的治疗要求在损伤后特定时间窗内进行。 通常用于病程较长、药物效果减退的进展期患者。对已形成固定症状的晚期患者仍有效。
经济条件 多数情况下无法医保报销,需自费承担高额治疗与随访费用,临床试验可能减免部分费用。 更具成本效益,部分纳入医保范围。加拿大研究表明其对晚期帕金森病具有成本效益。
预期效果 目标是长期修复与功能恢复,但效果个体差异大,存在不确定性。 症状控制明确,改善运动症状和生活质量的效果可预测且可调控。
风险考量 尚处于临床试验阶段,长期安全性和有效性有待观察。 手术相关风险(出血、感染),设备相关风险(移位、故障),以及刺激本身的副作用。

除了上述对比,患者还需考虑疾病的具体类型与症状特点。例如,对于以震颤为主的帕金森病,无创的磁波刀也是一个新选项。

此外,治疗的可及性也是现实问题。在加拿大,不同省份进行DBS手术的等待时间差异很大,从不列颠哥伦比亚省的长达4年到萨斯喀彻温省的几乎没有等待时间。

六、 医生给您的最后建议:个性化决策清单

在做出最后决定前,请与主治医生讨论以下三个问题:

  • “我的大脑萎缩程度和认知水平,是否还能承受DBS手术带来的负荷?”
  • “我目前的症状中,哪些是药物能改善的?(药物能改的,通常DBS也能改)”
  • “如果我选择干细胞,该项目是否在国家卫健委备案?是否具备三期临床数据?”

结语: DBS是“现在的解药”,帮助你赢在当下;干细胞是“未来的希望”,代表了人类治愈疾病的终极梦想。对于大多数患者而言,在窗口期内选择DBS保障当下的生活质量,同时保持对干细胞技术的关注,或许是最稳健的策略。

参考资料:

DBS:指南与科普

帕金森病深部脑刺激最佳实践的最新进展(综述)https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6440024/

CNS:丘脑底核/苍白球DBS指南(2024)https://www.cns.org/guidelines/subthalamic-nucleus-globus-pallidus-intermus-deep-brain-stimulation-parkinson

帕金森病基金会 – DBS 患者科普页面https://www.parkinson.org/living-with-parkinsons/treatment/surgical-treatment-options/deep-brain-stimulation

《帕金森病患者脑深部电刺激指南》患者手册(PDF)https://www.bumc.bu.edu/parkinsonsdisease/files/2020/10/DBS-Patient-Manual-PD.pdf


DBS:成本与成本效率

帕金森病深部脑刺激的成本和益处(成本–效用)https://www.scielo.br/j/anp/a/vHgLF87fd9nWdKw3h8tBFsz/?lang=en

帕金森病深部脑刺激的成本效益和阈值分析https://www.nature.com/articles/s41398-024-02951-7

深部脑刺激治疗晚期帕金森病的成本效益分析(埃及马尔可夫模型)https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40853538/


干细胞/iPS细胞治疗帕金森

iPS细胞衍生多巴胺能细胞治疗帕金森病的I/II期临床试验(自然)https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0

PubMed入口:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40240591/

京都大学CiRA新闻稿:iPS细胞帕金森治疗一期/二期试验结果简介https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/250417-000000.html

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