12月的广州温暖如春，在南沙医院的病房里，79岁的王伯（化名）缓缓抬起曾经乏力的左臂，脸上露出了久违的笑容。一年前脑梗留下的后遗症，在两次干细胞输注后出现了意想不到的改善——这不仅是王伯个人的转机，更是广州南沙干细胞治疗在细胞与基因治疗“先行先试”政策下，为众多难治性疾病患者打开的一扇希望之窗。

截至2025年12月23日，像王伯这样在广州南沙通过创新细胞治疗技术受益的患者已达47例。地中海贫血、慢加急性肝功能衰竭、缺血性脑卒中后遗症、膝骨关节炎和克罗恩病肛瘘——这五种以往治疗手段有限的疾病，正在这里迎来临床治疗的实质性突破。

南沙干细胞治疗政策破冰：从实验室到病床的“高速通道”

这一切转变始于一份重要文件。2023年12月，国家发展改革委、商务部、市场监管总局联合印发《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，明确准许细胞和基因治疗企业经备案后，依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。

2024年，南沙区进一步出台生物医药产业高质量发展系列政策，鼓励在细胞和基因治疗领域“大胆创新、先行先试”。

“政策的核心突破在于，它为经过严格评估的细胞治疗产品开辟了一条从研发到临床应用的加速路径。”广州市第一人民医院南沙医院戴奇山院长解释道。与漫长的新药审批上市之路不同，这种模式下，符合条件的项目可在医院伦理委员会和上级部门评审通过后，直接进入临床应用研究阶段。

自2025年3月政策实质落地以来，南沙医院已分批次引入多个项目，搭建起“企业研发、医院临床”的协同平台。戴奇山院长介绍，这不仅大幅降低了企业的时间与资金成本，更重要的是缩短了患者等待前沿疗法的时间。

五个病种，五种突破：干细胞治疗改写治疗格局

脑卒中后遗症：抓住功能恢复的“黄金窗口”

王伯的故事是脑卒中后遗症治疗的一个缩影。这位79岁的退伍军人脑梗一年后，仍遗留左侧肢体乏力、行走拖步等后遗症。在完成两次异体骨髓间充质干细胞静脉输注后，他的神经功能缺损评分从5分降至3分，上肢肌力明显改善。

“我们选择的治疗窗口是卒中后一个月至三年内，且偏向症状相对较轻的患者。”神经内科主任医师叶海霞表示，这种治疗的目标是帮助患者实现更好的功能恢复，甚至重返社会。令人意外的是，王伯脚上多年疼痛的鸡眼也在治疗后快速愈合，提示干细胞可能通过全身性的免疫调节和修复机制发挥了作用。

克罗恩病肛瘘：以“功能保全”为核心的治愈

26岁的张先生患有克罗恩病并发复杂性肛瘘两年，反复发作的疼痛严重影响生活质量。传统手术极易损伤肛门括约肌，导致失禁风险。南沙医院普外科团队采用局部精准注射干细胞的方式，术后两周复查显示瘘管内外口已闭合，渗液基本消失。

“根据国内外前期研究数据，该疗法对克罗恩病肛瘘的愈合率可达约90%。”董栋主任医师指出，这种方法能有效规避反复手术的风险，为克罗恩病患者提供了一个能保全肛门功能的新选择。

膝骨关节炎：为关节置换争取“缓冲时间”

我国约有1.4亿膝骨关节炎患者，其中相当一部分最终可能面临关节置换。南沙医院骨科主任、主任医师王建炜介绍，他们开展的人脐带间充质干细胞关节腔内注射治疗，旨在早期干预，保护软骨，延缓或避免手术。

“目前治疗的两例女性患者，共同特点是疼痛严重影响日常生活，磁共振显示软骨磨损已达II-III期。”王建炜说，“第一位接受双膝治疗的患者，一个月后回访自述症状缓解，日常活动顺畅许多。第二位患者曾尝试过其他治疗方法但效果不理想，接受干细胞注射一周后，疼痛已有所减轻。”

骨科主任医师黎俊豪解释，间充质干细胞能分泌多种营养因子，具有抗炎和潜在的软骨修复作用。“我们的目标不是让严重磨损的软骨完全长回来，而是在退变早期进行干预，将其保护起来，稳住病情，最终目的是降低未来需要关节置换的比例。”

“我们的目标不是让严重磨损的软骨完全长回来，而是在退变早期进行干预，将其保护起来，稳住病情。”骨科主任医师黎俊豪解释，间充质干细胞能分泌多种营养因子，具有抗炎和潜在的软骨修复作用，最终目的是降低未来需要关节置换的比例。

慢加急性肝功能衰竭：“桥接治疗”创造生机

68岁的肝衰竭患者入院时全身泛黄、腹水严重，MELD评分高达25分，三个月内死亡风险超过80%。在传统治疗束手无策之际，医疗团队通过外周静脉输注异体骨髓间充质干细胞，取得了立竿见影的效果。

“输液完成后的第二天，肝功能指标就明显改善。”消化内科主任黄耀星介绍，治疗两周内，患者黄疸指数大幅下降，凝血功能明显改善，一个月后几乎回到了基础肝功能状态。6月20日，这位曾被下达病危通知的患者康复出院，成为全国首例接受异体间充质干细胞治疗肝衰竭的成功案例。

黄耀星强调，干细胞治疗存在“窗口期”，在肝衰竭早期、基础肝功能尚可时应用效果更为显著；对于终末期患者，则更多起到延长稳定期、为后续治疗争取时间的作用。

β-地中海贫血：基因治疗实现“一次治疗、长期获益”

作为首批项目，β-地中海贫血基因治疗已有31例患者治愈出院。这种通过基因编辑技术纠正造血干细胞基因缺陷的方法，为地贫患者提供了从“终身输血”到“一次性治愈”的可能性。

47例背后的治理革新：可评审、可随访、可扩展的临床路径

47例患者数据的背后，是一套正在成形的医院治理新形态。每个项目的实施都需经过医院伦理委员会、学术委员会及上级部门的三重评审；项目合作优先选择技术较成熟的产品与优质企业；治疗过程聚焦医院优势学科，确保医疗质量。

“这不是‘做得快’的故事，而是转化速度正在被制度化的过程。”戴奇山院长表示，南沙医院正逐步建立起细胞治疗项目的标准化随访框架——脑卒中患者看神经功能量表变化，骨关节炎患者评估疼痛与功能改善，肛瘘患者追踪闭合与复发情况，肝衰竭患者监测胆红素、凝血等关键指标的时间序列。

未来展望：从5种疾病到更多可能，从自费到多方共付

目前，南沙医院所有细胞治疗项目均为自费，费用不菲。医院正积极协同各方，探索“医保+商保+慈善”的多方共付模式，以减轻患者负担。

与此同时，第三批治疗项目已在同步推进中，包括自身免疫性肺泡蛋白沉积症、戈谢病、血友病A等5种罕见病和难治病的细胞和基因治疗。戴奇山院长透露，医院将围绕优势科室继续扩展，形成更广泛的疾病覆盖网络。

在广州南沙这片“创新试验田”上，细胞与基因治疗正以“可治理、可评审、可随访”的方式，系统性地进入三甲医院的多病种临床应用。这不仅是47个生命的转机，更预示着一条从政策破冰到临床实践、从个案突破到制度建设的创新转化路径正在中国南大门徐徐展开。随着更多数据的积累和支付模式的探索，这片试验田的成果或将惠及更广泛的难治性疾病患者群体。

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