官方消息发布： 距今正好一年，细胞治疗领域庆祝了一个载入史册的里程碑。2024年12月18日，FDA正式批准了首个间充质干细胞（MSC）疗法——Mesoblast公司的Ryoncil®（remestemcel‑L‑rknd）。
这一决定远不止于监管层面的突破，更是对数十年来间充质干细胞治疗潜力研究的重磅认可。曾长期被视为前沿探索的MSC疗法，由此正式迈入主流医学殿堂，开启了再生医学的新纪元。此次批准如一块巨石投入湖中，激起了新一轮的投资热潮、科学探索与临床关注，为MSC疗法在众多疾病领域的快速推进与广泛应用铺平了道路。
首款FDA获批间充质干细胞疗法（Ryoncil）：如何重新点燃全球研发新浪潮
Mesoblast的Ryoncil：从历史性突破到发展势能
2024年12月18日，FDA批准了澳大利亚Mesoblast公司研发的异基因骨髓来源MSC产品Ryoncil，用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。该疾病在接受异基因造血干细胞移植的儿童中发生率高达50%，而对一线类固醇治疗无反应的患者，其长期生存率历来仅为5%至30%。
Ryoncil的获批基于一项纳入54名SR-aGVHD患儿的单臂研究。治疗28天后，约70%的患者展现出显著的总体疗效，完全缓解与部分缓解率均表现优异。这些坚实的临床数据，使监管机构与临床医生确信，MSC不仅是具有吸引力的生物学工具，更是切实可行的治疗策略。
除科学价值外，Ryoncil的获批还具有深远的监管与商业意义：Mesoblast借此在美国获得了针对该适应症的七年孤儿药市场独占权，实质上延缓了其他竞争性MSC疗法在同一用途上获得FDA批准的时间。
持续扩张的MSC生态系统
继Ryoncil在美国获批之后，2025年全球MSC临床研发活动呈现出强劲增长势头。行业数据显示，今年以来至少已新启动89项以MSC为核心的临床试验，较2024年全年增长约37%。这一增长不仅体现在数量上，更体现在研究适应症的广度与深度上。
尽管历史上仅少数MSC临床试验能进入III期阶段，但当前研发管线显示，MSC疗法正加速向后期评估迈进。目前至少有八款MSC疗法处于III期开发阶段，针对中枢神经系统损伤、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、克罗恩病、慢性腰痛以及GVHD的其他类型等多种重大疾病。众多处于I/II期的疗法也展现了积极的初步疗效。
MSC能够同时靶向神经系统、免疫系统及退行性疾病，这得益于其独特的生物学特性。虽然最初因其支持造血的功能而被发现，但如今MSC更因其卓越的抗炎与免疫调节能力而备受推崇，这使其成为治疗免疫失调和组织损伤的理想候选。
此外，MSC可从骨髓、脂肪组织、脐带/胎盘等多种来源获取，这为研发与生产提供了多元且灵活的细胞供应链。
全球已获批的MSC衍生细胞疗法一览
截至目前，全球范围内共有12款基于MSC的细胞疗法获准上市。其中包括11款在中国获得完全批准的产品，以及1款在中国获得有条件批准的产品。在这12款产品中，唯一在美国获批的便是Mesoblast的Ryoncil（2024年12月18日批准）。此前，武田制药的Alofisel（2018年获EMA批准）已于2024年12月13日主动撤回，故未计入当前有效名单。
以下是全球已获批的12款MSC疗法概览：
-
韩国（5款）： Anterogen的Queencell；Pharmicell的Cellgram AMI；Anterogen的Cupistem；Medipost的Cartistem；Corestem的NeuroNataR。
-
日本（2款）： JCR制药的Temcell HS；日本尼普洛的Stemirac。
-
欧洲（1款）： Chiesi Farmaceutici的Holoclar。
-
伊朗（1款）： Cell Tech Pharmed的MesestroCell。
-
印度（1款）： Stempeutics的Stempeucel。
-
美国/加拿大（1款）： Mesoblast的Ryoncil。
-
中国（有条件批准1款）： 铂生卓越公司的脐带MSC产品“瑞博生”（氨甲环酸注射液）。
此外，市场上有17款基于生物材料的MSC/MSC祖细胞产品（主要用于骨科），以及20款利用MSC条件培养基或分泌组分的化妆品产品。
驱动浪潮的背后：科学与监管的双重引擎
MSC疗法迈入更成熟阶段，主要得益于以下因素：
-
监管先例确立： Ryoncil在美国的成功获批，证明了经过严格验证的、未经复杂工程化的MSC产品能够获得FDA认可。这为整个领域的后期试验设计与投资注入强心剂。
-
全球临床深耕： 全球范围内，数百项活跃的MSC临床试验正在探索从骨关节炎到自身免疫病等广泛疾病，累计注册研究超千项，彰显了全球科研界的持续投入。
-
生产工艺优化： 行业在细胞来源、扩增工艺、冻存方案等方面日益标准化，克服了早期阻碍结果可重复性与产品一致性的关键瓶颈。
-
商业价值认可： 近期MSC领域股权融资与合作的活跃，反映出投资者认为该领域的风险收益比正趋于明朗，商业化前景更加可期。
前路展望：挑战与机遇并存
尽管势头正盛，MSC疗法要实现广泛应用仍面临挑战。核心问题包括其与宿主免疫系统的精确互作机制、在组织微环境中的长期驻留与功能持续性等。此外，统一的生产标准、效力测定方法和质控体系，对于确保产品批次间一致性、安全性及大规模应用至关重要。
然而，当前趋势清晰表明，MSC疗法正在系统性地突破早期障碍，进入更具竞争力的临床开发新阶段。取得的成功不再是孤立的亮点，而是构成了一个连贯的演进图谱。MSC正稳步接近其在再生医学与免疫调节领域被寄予的长期愿景。未来几年，这类细胞有望从前沿创新转化为临床治疗工具箱中的重要组成部分。
若此势头得以保持，2026年或将成为MSC疗法取得更多实质性突破的里程碑之年。 激流已至，浪潮澎湃。
郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如作者信息标记有误，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。
اترك تعليقاً