核心摘要:细胞疗法开发商Aspen Neuroscience日前宣布,已在C轮融资中成功筹集1.15亿美元,以推进其针对帕金森病的个性化干细胞疗法。该公司干细胞治疗帕金森病的主打项目ANPD-001已于2024年进入早期临床试验。

干细胞治疗帕金森病的融资用途与项目进展
本轮融资将主要用于支持其主打项目ANPD-001的持续推进。该项目已于2024年进入针对帕金森病患者的早期临床试验阶段。此外,部分资金也将用于扩大生产规模,为未来的治疗需求做准备。
技术核心:个性化的自体移植疗法
Aspen致力于开发基于诱导多能干细胞(iPSCs)的个体化治疗方案,其技术路径颇具特色:
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源头采集:从患者身上获取皮肤细胞。
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细胞重编程:将其重编程为诱导多能干细胞(iPSCs)。
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定向分化:将iPSCs进一步分化为能够产生多巴胺的神经元The
这种autologous transplant方法利用了患者自身的细胞,理论上能有效避免免疫排斥反应,从而有望使患者摆脱对免疫抑制药物的长期依赖。首席执行官Damien McDevitt指出,这种个性化疗法在细胞存活与功能表现上可能优于其他再生医学方案。
研发管线与历史背景
除帕金森病外,Aspen的研发管线还包括::
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一种用于治疗罕见儿科疾病的基因编辑干细胞疗法。
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另一项针对“广泛适应症”的研发项目。
干细胞疗法治疗帕金森病的研究历史悠久,可追溯至1989年神经科学家Ole Isacson的首次人体尝试。此后数十年间,多家机构持续探索该疗法在恢复运动功能方面的潜力。
竞争格局与资金来源
在该领域内,Aspen面临着包括拜耳旗下BlueRock Therapeutics(其疗法已启动三期临床)等竞争对手。此外,小型生物技术公司Oryon Cell Therapies也在开发类似的实验性疗法。
此次C轮融资由OrbiMed、Arch Venture Partners等机构共同领投,另有至少九家投资方参与。截至目前,Aspen累计融资总额已达3.4亿美元。首席执行官表示,公司目前资金充裕,具备良好条件通过后续融资、IPO或合作等方式持续推进研发。
行业视角
值得关注的是,根据行业数据,2025年细胞与基因治疗领域所获风险投资整体偏少。在今年,除Aspen外,仅有一家专注于中枢神经系统疾病的公司Neurona Therapeutics完成了超1亿美元融资,此举也让Aspen的此次融资尤为引人注目。
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