2025年，这一僵局被Stem cell therapy for Parkinson's disease系列突破性临床进展彻底打破。从利用患者自身细胞进行“私人订制”修复，到使用标准化“现货型”细胞进行规模化治疗，不同类型的干细胞疗法在临床试验中纷纷取得关键性证据，标志着帕金森病的治疗正从传统的症状控制，大步迈向旨在“功能性治愈”的神经再生新时代。
一、 2025年干细胞治疗帕金森病的临床进展全景概览：安全性与有效性的双重验证
2025年，Stem cell therapy for Parkinson's disease从早期探索进入了临床验证的密集收获期。两项发表于国际顶级期刊的关键研究，为整个领域注入了强心剂。
一项发表于《自然》期刊的研究，汇总了美国和日本的两个独立临床试验结果。研究共涉及19名患者，分别移植了由人类胚胎干细胞或诱导多能干细胞分化而来的神经祖细胞。
早期结果表明，这种将新生的多巴胺生成细胞注入大脑的方法是安全的，移植细胞能够存活并产生关键的多巴胺。尽管试验规模较小，主要目的是测试安全性，但已观察到部分受试者的震颤症状明显减轻。
更具里程碑意义的研究来自韩国团队，其成果于2025年10月发表在《细胞》杂志上。这项1/2a期临床试验首次系统评估了人胚胎干细胞来源的高纯度多巴胺能祖细胞（A9-DPC）的疗效。
在12名中重度患者中，移植后12个月不仅未出现与细胞相关的严重不良反应（如肿瘤形成），更重要的是，患者的核心运动症状得到了剂量依赖性的显著改善。高剂量组患者的运动评分改善率达26%，且正电子发射断层扫描（PET）成像直接证实，移植细胞已经存活并在大脑中建立了功能连接。
这项研究首次同时回答了关于安全性、有效性和作用机制三大关键问题，为后续大规模研究铺平了道路。
二、 四大赛道并进：各类干细胞临床案例深度盘点
根据细胞来源和特性的不同，当前的干细胞疗法主要分为四大类，它们在2025年展现了各自独特的进展路径和临床案例。
1、自体干细胞疗法：个体化修复的曙光
自体干细胞疗法，指从患者自身细胞（如血液或皮肤细胞）制备治疗细胞。其最大优势是完全避免免疫排斥反应，无需长期使用免疫抑制剂The
1月13日，据美通社报道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的剂量递增和前两组患者的治疗，ASPIRO研究是针对干细胞治疗帕金森病 (PD) 的1/2a期临床试验。
这项研究正在研究逐渐增加的剂量，主要终点是ANPD001的安全性和耐受性。次要终点包括“开机”时间的改善，即患者经历症状控制期，以及基于标准PD评分量表的运动症状和生活质量的改善。
研究结果表明ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。
Aspen Neuroscience首席医疗官Edward Wirth III医学博士、哲学博士表示：“这是帕金森病自体疗法首次多患者、多中心临床试验的一个重要里程碑。我们很高兴地宣布，到目前为止，ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。所有患者均按照方案在48小时内出院。目前，我们正在推进下一阶段研究，以进一步验证新型商业配方的疗效与可行性。“
中国首例GCP级自体干细胞移植
同年3月，上海瑞金医院完成了中国首例在国家药监局监管下的GCP级自体干细胞移植。医疗团队采集她的血液细胞，在体外重编程并诱导分化为多巴胺能神经前体细胞，再通过微创手术精准移植回其脑内。
活动现场
术后仅一个多月，沈女士便实现了“一整天自主行走”，睡眠质量、肢体僵硬感均得到显著改善。这项名为“UX-DA001注射液”的疗法，是我国在国家药监局监管下首次将此类技术应用于帕金森病临床实践，为首位受试者奠定了后续研究的基础。
2、胚胎干细胞疗法：标准化治疗的突破
人胚胎干细胞具有分化为任何人体细胞的潜力，可作为稳定、均一的细胞来源，制备“现货型”治疗产品。
2025年2月，韩国S.Biomedics公司基于胚胎干细胞的TED-A9疗法公布Ⅰ/Ⅱa期临床数据：12名中重度帕金森病患者接受TED-A9治疗后，运动功能、精神情绪及自主神经症状均显著改善。
S.BIOMEDICS利用TED-A9治疗帕金森病的多巴胺细胞疗法在I/IIa期临床试验中取得了12个月的良好效果
根据S.Biomedics公司本月初在奥地利维也纳举行的国际会议上公布的研究结果，低剂量和高剂量治疗组患者的运动功能评分较植入前均提高了高达28.9%。低剂量和高剂量组患者的精神和情绪症状以及自主神经症状也均得到显著改善。
低剂量和高剂量TED-A9植入一年后的脑成像。
尤其是在干细胞治疗帕金森病植入一年后，对脑成像图像进行分析后发现，多巴胺转运蛋白的表达较植入前有所增加。干细胞治疗的开发者、延世大学医学院金东旭教授指出：“这表明干细胞在脑内存活，成熟为多巴胺神经细胞，并与周围区域和突触（神经细胞之间的连接）形成整合。”他补充道：“这可以被视为帕金森病中替换死亡多巴胺神经细胞的根本治疗机制的有力证据。”
核心案例：韩国A9-DPC的剂量依赖性疗效
10月14日，延世大学Severance研究团队公布了亚洲地区首次、全球范围内第二次报道的通过移植源自人胚胎干细胞的A9型多巴胺前体细胞（A9-DPC），成功实现了对中重度帕金森病患者的精准治疗。
研究将12名患者分为低剂量（315万细胞/侧）和高剂量（630万细胞/侧）组。结果显示，高剂量组在运动功能、日常活动能力方面的改善均显著优于低剂量组，清晰证明了疗效的剂量依赖性。PET影像显示，移植后患者大脑壳核区的多巴胺活性显著增强，且活性增强程度与临床症状改善直接相关，从影像学上印证了细胞的成功定植与功能整合。
3、诱导多能干细胞疗法：通往“功能性治愈”的快车道
诱导多能干细胞是通过将成体细胞“重置”而获得，兼具胚胎干细胞的潜力和自体细胞的免疫相容性潜力，可分为自体和异体（通用型）两种开发路径。
2025年1月，上海市东方医院报告首批接受自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植的患者，在术后12个月内运动功能显著恢复，药物依赖减少，“关期”明显缩短。
4月16日，京都大学的研究团队在《自然》杂志上发表了一项他们使用了HLA配型的人诱导多能干细胞（hiPSC）衍生的CORIN+多巴胺能前体细胞治疗帕金森。
本次研究纳入了7名患者（年龄在50-69岁之间），接受双侧壳核移植（低剂量：2.1–2.6×10⁶细胞/侧；高剂量：5.3–5.5×10⁶细胞/侧），随访24个月。
在疗效评估中，6例继续临床试验的患者中有4例在未使用标准药物的情况下观察到帕金森病运动症状减轻，另有5例患者（含使用标准药物者）均显示症状改善；影像学检查显示壳核区¹⁸F-DOPA摄取量显著增加44.7%（高剂量组更明显）。
安全性方面，治疗期间未发生严重不良事件或肿瘤，但部分患者因药物调整出现轻度运动障碍加重；免疫抑制剂他克莫司停药15个月后未观察到排斥反应，整体具有可控的安全性。
4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。
“医学界”此前报道，4月初，上海交通大学医学院附属瑞金医院曾宣布，神经内科主任刘军教授团队，联合中科院脑科学与智能技术卓越中心陈跃军教授团队，将自体再生的多巴胺能神经前体细胞注入患者大脑，使一位有着14年帕金森病病史的患者恢复运动功能。
一旦相关试验最终成功，将对帕金森病的治疗产生变革性影响——重塑大脑网络连接，让患者避免最终瘫痪的命运。
2025年8月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）牵头、联合北京协和医院开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”注册临床试验完成全国首例中重度原发性帕金森病患者入组。
该项目所使用的细胞药物——XS411注射液，为士泽生物自主研发的异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗（临床GMP级；国家I类新药）。2025年4月，XS411注射液的新药注册临床试验申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗神经退行性疾病帕金森病。
已完成的首例细胞替代性移植治疗原发性帕金森病手术，采用神经外科微创技术，于两小时内顺利完成。首例受试者接受临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411）移植后，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，目前已顺利进入注册临床随访观察阶段。
10月28日，浙江大学医学院附属第二医院（浙大二院）传来令人振奋的消息：浙江首例自体诱导多能干细胞（iPSC）衍化的多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病手术成功。
2025年4月，69岁的王阿姨在浙江大学医学院附属第二医院（以下简称“浙大二院”）接受了一项开创性的治疗——诱导多能干细胞（简称：iPSC或iPS细胞）衍化的多巴胺神经元移植手术，成为浙江省首位接受该疗法的帕金森病患者。术后半年，她的生活质量发生了翻天覆地的变化。
这项创新疗法让患者只需一次手术，就能显著改善症状，实现从“寸步难行”到“行走自如”的生活状态，也为众多中晚期帕金森病患者带来新的希望。
4、间充质干细胞疗法：神经保护的探索路径
间充质干细胞主要来源于骨髓、脂肪等组织，其治疗帕金森病的原理并非直接替代神经元，而是通过分泌营养因子、调节免疫和减轻炎症来保护残存的神经细胞，减缓疾病进展。
2025年9月，国际期刊杂志《运动与障碍主页》上发表了一篇“异体骨髓间充质干细胞治疗帕金森病：一项随机试验”的研究案例。
研究结果表明：这是首个采用三次重复静脉注射10×10⁶个/kg异体人骨髓间充质干细胞（allo-hMSCs）的随机、安慰剂对照试验。
该研究达到了其主要疗效终点：与安慰剂相比，三次注射10×10⁶个/kg allo-hMSCs治疗有超过70%的概率改善轻度至中度帕金森病患者的运动评分。安慰剂组的改善显著，而两次输注组的改善则不明显，这值得进一步研究和开展临床试验。
该治疗耐受性良好，所有报告的不良事件均为轻度且短暂。未发生与治疗相关的严重不良事件，也未报告免疫原性或致瘤性。这些发现支持了这种非侵入性、可规模化且符合伦理的干细胞疗法在帕金森病治疗中的安全性和潜在疗效。
10月22日，来自中国临床试验注册中心的消息：中部战区总医院将启动一项“间充质干细胞（MSC）治疗神经退行性疾病的临床研究，本次针对帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）两大高发疾病。
这是一项非随机对照试验已完成伦理审批，预计2025年10月24日正式启动招募，计划实施周期长达三年。
三、 比较与总结
为了更清晰地展现四类干细胞疗法的特点与2025年进展，下表进行了综合对比：
四、 挑战与未来展望
尽管捷报频传，但干细胞治疗帕金森病迈向广泛应用仍面临关键挑战：移植细胞在脑内的长期存活率和功能整合效率仍需提高；大规模临床试验以确证疗效迫在眉睫；最终的治疗成本与可及性也是必须考虑的现实问题。
展望未来，2025年的突破已指明了方向：下一代研究将聚焦于优化细胞分化配方以获得功能更成熟的神经元，并结合生物材料或神经营养因子创造更佳的脑内微环境，以提升细胞存活率。同时，针对不同亚型（如早发型与晚发型）和遗传背景的患者，开发个体化的精准细胞治疗方案将成为趋势。
随着中国、美国、日本、韩国等全球多中心、随机双盲对照临床试验的陆续开展与完成，未来几年内，我们有望获得决定性的疗效证据，推动第一批干细胞产品真正走向市场，为数百万帕金森病患者带来重获新生的希望。
参考资料：各大媒体官网，详细参考资料，可以后台留言获取。
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