脊髓损伤（SCI）是一种毁灭性的中枢神经系统创伤，常导致永久性的感觉、运动和自主神经功能障碍，给患者、家庭及社会带来沉重负担。传统治疗方法效果有限，无法实现神经再生。近年来，以干细胞为核心的再生医学为脊髓损伤修复带来了革命性希望。本文将从干细胞治疗脊髓损伤的临床证据、细胞类型、递送策略、联合疗法、安全性及疗效评估等九个关键维度，系统梳理2025年干细胞治疗脊髓损伤的最新进展与未来方向。

2025年干细胞治疗脊髓损伤的8大核心问答：临床证据、细胞类型选择安全性及疗效评估

一、 干细胞治疗脊髓损伤的临床证据和治疗效果

干细胞治疗的临床证据正在快速积累，从早期的个案报告发展到目前的随机对照试验，显示出改善神经功能的潜力。

临床前证据扎实：大量动物实验为临床转化奠定了坚实基础。一项2025年发表的针对急性脊髓挫伤大鼠模型的系统评价与荟萃分析显示，间充质干细胞来源的外泌体（MSC-exos）能显著改善后肢运动功能，BBB评分（评估运动功能的指标）较对照组有明显提升。

临床研究初见成效：在人体临床试验中，虽然尚未达成普遍认可的“突破”，但已观察到令人鼓舞的积极信号。

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山东大学冯世庆教授团队的临床研究报道，一例完全性胸段截瘫患者在接受人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）靶向移植联合序贯鞘内注射及强化康复训练后，3个月时感觉平面下移，可借助助行器行走，自主神经功能也得到显著恢复。

另一项2025年的I期临床试验也初步证实了鞘内注射hUC-MSC来源外泌体在治疗亚急性完全性脊髓损伤中的安全性和潜在效果The

二、 脊髓损伤治疗中使用的干细胞类型及其比较

目前用于脊髓损伤研究的干细胞种类多样，各有其特点和优势。

表1：脊髓损伤治疗中主要干细胞类型比较

综合比较::mesenchymal stem cell MSC (in cell biology)因其安全性、易用性和强大的免疫调节与神经营养功能，成为当前临床转化最快、应用最广泛的细胞类型。而神经干细胞/祖细胞（尤其是iPSC来源）因其强大的再生潜力，被视为下一代细胞治疗产品的代表。一项系统综述指出，在改善慢性脊髓损伤患者的不同症状方面，不同细胞各有侧重：例如，骨髓造血干细胞在改善上肢运动、日常生活功能等方面效果更突出；而胚胎干细胞在改善关键的美国脊髓损伤协会（ASIA）评分方面显示出最大效应。

三、 干细胞递送途径：静脉注射vs鞘内注射

选择最佳递送途径是确保治疗细胞高效抵达损伤部位的关键。静脉注射和鞘内注射是目前两种主要方式。

• 静脉注射：最为简便常用，全身性给药。但其主要缺陷是靶向效率低。输注的细胞会大量被肺部截留并被巨噬细胞清除（“肺首过效应”），真正到达脊髓损伤部位的细胞比例很少。

• 鞘内注射（蛛网膜下腔注射）：通过腰椎穿刺将细胞直接注射到脑脊液中。这种方式能让细胞更直接、更集中地接触脊髓表面，避免了肺部清除，提高了局部细胞浓度The

疗效对比：临床证据支持鞘内注射可能更具优势。

• 一项2012年的临床研究直接比较了两种途径，发现治疗后6个月，鞘内注射组患者的感觉功能评分显著高于静脉注射组The
• 2025年的动物研究也证实，鞘内移植hUC-MSC能显著促进大鼠运动功能恢复，其机制与促进神经发生、上调神经营养因子BDNF等有关。
• 冯世庆团队创新的 “髓内靶向联合鞘内序贯”移植技术，结合了直接病灶注射的精准性和多次鞘内给药的可持续性，代表了递送策略的优化方向。

四、 水凝胶联合间充质干细胞治疗脊髓损伤的优势与研究进展

单纯干细胞移植面临细胞存活率低、滞留时间短的问题。与生物材料（如水凝胶）结合，成为突破瓶颈的重要策略。

核心优势::

1. 物理支撑与保护：水凝胶能填充损伤后形成的空洞，为移植细胞和宿主神经纤维提供三维生长支架。

2. 局部缓释仓库：将干细胞或其分泌的外泌体装载于水凝胶中，可实现细胞/活性因子在损伤部位的缓慢、持续释放，延长作用时间。

3. 响应性智能递送：最新研究致力于开发“智能”水凝胶。例如，浙江大学团队设计了一种活性氧（ROS）响应型可注射水凝胶。该凝胶在脊髓损伤早期高ROS的微环境中会特异性降解，按需释放工程化外囊泡，从而精准减轻急性期炎症和氧化损伤，为后续修复创造条件。这种“时-空”可控的递送系统代表了该领域的前沿方向。

五、 临床试验中报告的主要风险和不良反应

总体而言，现有临床数据表明，干细胞治疗脊髓损伤具有可接受的安全性 profile，严重不良事件罕见。

• 常见不良反应：大多数不良反应轻微且短暂。最常见的是一过性腰痛、脑膜刺激征（如头痛、颈强直）以及影像学上非特异性的脊髓软化改变。这些可能与穿刺操作或细胞注射本身有关。

• 发热反应：静脉输注后出现短暂发热是常见反应，通常可自行缓解。

• 严重不良事件：一项针对慢性脊髓损伤患者细胞疗法的系统性回顾显示，未报告4级（危及生命）或5级（死亡）的不良事件。这为临床应用提供了重要的安全信心。

• 长期风险关注：潜在的长期风险包括异位组织形成、免疫排斥和肿瘤生成风险。特别是对于具有多能性的干细胞（如ESC/iPSC-NS/PCs），需要进行长期的随访监测。

六、 干细胞疗法对不同损伤分期（急性、亚急性、慢性）的疗效

治疗效果与损伤后接受治疗的时间窗密切相关。

• 急性/亚急性期（损伤后数天至数周）：此阶段继发性损伤（炎症、兴奋性毒性等）正在发生，但抑制再生的微环境（如胶质瘢痕）尚未完全固化。此时干预，干细胞能最大程度地发挥其抗炎、神经营养和保护残存神经元的作用，疗效最为显著。多项涉及MSCs的临床研究在亚急性期患者中报告了积极结果。

• 慢性期（损伤后6个月以上）：此时损伤区域已被致密的胶质瘢痕和囊腔占据，形成抑制再生的物理和化学屏障，治疗难度极大。然而，研究显示干细胞治疗对慢性期患者仍有改善症状的潜力，尤其是在感觉、自主神经功能（如排尿）、痉挛控制和生活质量方面。其机制可能更多是通过调节慢性炎症和微环境来实现功能优化，而非大规模的结构重建。

七、 评估治疗后的结果指标

研究采用多维度、标准化的指标综合评估疗效：

• 神经功能评分（核心指标）::

  • ASIA评分：国际金标准，全面评估运动、感觉（轻触、针刺）和神经平面。

  • 国际神经修复学会脊髓损伤功能评分：也常用于评估综合功能恢复。

• 神经电生理学评估：包括运动诱发电位（MEP）和体感诱发电位（SSEP），客观检测神经传导通路的完整性。

• 影像学评估::磁共振成像（MRI）和弥散张量成像（DTI） 用于观察损伤区域结构变化（如空洞大小）、组织保留率和神经纤维束的完整性。

• 自主神经功能与生活质评估：重点关注膀胱、肠道功能、性功能以及痉挛程度的改善。

• 生物标志物探索：如miR-124-3p的表达水平上调与功能恢复正相关，未来可能作为动态监测疗效的分子标志物。

八、 正在招募受试者的临床试验方向与未来展望

随着基础研究的深入，临床试验设计也愈发精细和多元化。目前及未来的研究方向集中在：

1. 联合治疗策略：将干细胞治疗与康复机器人、脑机接口、物理治疗、药物治疗等深度整合，形成“细胞修复-功能训练”一体化方案，最大化功能结局。

2. 产品标准化与优化：开发即用型、标准化的同种异体细胞产品（如Stemirac），推动其向“细胞药物”转化。同时，通过基因工程、预处理等手段增强干细胞的特定功能（如抗炎、迁移能力）。

3. 针对特定损伤类型与人群：开展针对完全性 vs. 不完全性损伤,不同损伤节段（颈段、胸段） 以及缺血性脊髓损伤的专项临床试验。

4. 先进递送与工程化技术：如前所述的智能响应型水凝胶、脊髓类器官移植等组织工程技术，正在从实验室走向临床前验证。

临床试验招募现状

目前，全球范围内（尤其是中国、美国和韩国）有多个正在进行的临床试验。

• 重点方向： 人脐带间充质干细胞结合生物材料治疗慢性全断裂损伤；NSCs 治疗颈段脊髓损伤等。

• 信息获取： 患者可通过 ClinicalTrials.gov（美国临床试验数据库）或中国临床试验注册中心（ChiCTR）检索相关关键词获取最新的招募信息。

concluding remarks

干细胞治疗脊髓损伤已从一个基础科学概念，稳步迈入临床转化与验证的关键阶段。以间充质干细胞及其衍生物为代表的首批疗法，已初步证明了其安全性和改善功能的潜力。未来，通过细胞类型的精准选择（如iPSC-NS/PCs）、递送途径的优化（如智能材料辅助）、治疗时机的把握以及与康复技术的深度融合，这一领域有望为脊髓损伤患者带来从“功能改善”到“生活重建”的真正希望。然而，通往广泛临床应用的道路仍需大规模、严谨设计的III期临床试验来最终验证其疗效与长期安全性。

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