德克萨斯州舒格兰–(美国商业资讯)–休斯顿地区的临床研究机构Hope Biosciences Research Foundation (HBRF)今日公布了一项 II 期临床试验的积极初步结果，该试验旨在评估 Hope Biosciences 的同种异体脂肪间充质干细胞治疗帕金森病 (PD) 患者的疗效。Parkinson's disease目前被认为是无法治愈的疾病，在美国约有100万人患有此病，预计到 2050 年，全球患者人数将达到 2500 万。

支持推进干细胞治疗帕金森病，美国希望生物科学研究基金会发布II期临床积极结果

试验达主要终点：运动功能获显著改善

该试验成功达到了主要终点：与安慰剂组相比，治疗组在运动功能方面表现出具有统计学意义的显著改善。本项临床试验（注册号NCT04995081）是一项平衡随机、双盲、单中心研究，共纳入60名受试者，其中30人接受治疗，30人接受安慰剂。所有治疗组受试者在32周内接受6次静脉输注，每次输注2亿个干细胞。整个研究周期为52周。主要终点指标包括基于患者自评的“日常生活运动体验”（MDS-UPDRS第二部分）和由临床医生评估的“运动功能”（MDS-UPDRS第三部分）的临床显著变化。

干细胞治疗帕金森病的疗效随时间累积，揭示重复治疗价值

研究结果显示，临床医生评估的MDS-UPDRS第三部分评分呈现持续且具有临床意义的改善。治疗组的改善程度随输注次数增加而逐步提升，效应量不断扩大（Cohen’s d值：第4次输注=0.34，第5次=0.40，第6次=0.87）。至第六次输注时，治疗组评分较基线平均改善−9.82分，而安慰剂组仅改善−0.50分（校正后平均差值为−9.32；95%置信区间[−15.11, −3.54]；p=0.0023），显著超过最小临床重要差异值（MCID）−3.25分。贝叶斯分析进一步支持了该结果的统计学与临床相关性。整个治疗过程安全且耐受性良好The

HBRF总裁唐娜·张（Donna Chang）对此解读道：“改善轨迹提示了关键洞察：早期输注仅带来轻微改善，但至第六次输注时实现最大累积获益。随后评分有所回落，这表明细胞疗法确实能改善运动功能，而持续、重复的治疗可能是维持长期功能提升的关键路径。”她还指出，本次试验中临床医生评估与患者自评结果存在差异，验证了在试验设计中平衡主观报告与客观指标的重要性，这对未来准确评估治疗获益具有方法论意义。

推动疗法可及性，展望三期临床

HBRF是一家依据美国税法501(c)(3)条款注册的非营利组织，迄今已完成六项经FDA授权的帕金森病研究。本次试验是HBRF开展的第二项同种异体细胞疗法临床试验，其成功不仅再次验证了该疗法的安全性，也标志着同种异体疗法向更广泛适用迈出重要一步——由于制造成本更低，且无需患者预先储存自身细胞，该疗法有望显著提高治疗可及性。

张女士表示：“我们正期待进一步的数据分析，并致力于从整体研究中识别可指导未来治疗的趋势。基于这些鼓舞人心的II期结果，我们计划推进至III期确证性试验，旨在为帕金森病患者带来具有实质临床意义的新治疗选择。”基金会也期待与FDA进行后续会议，共同探讨患者报告结局与临床评估的优化平衡，助力未来研究设计。

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