脊髓损伤（SCI）是指脊髓神经受损，导致运动、感觉和自主神经功能丧失，严重时可能出现瘫痪。全球每年约有25万新发病例，完全性损伤仍占很大比例，而传统手术和康复治疗往往难以显著恢复功能。
在这样的困境下，干细胞疗法为脊髓损伤患者带来了新的希望。它不仅可以改善受损神经的微环境，调节炎症，还可能修复或替代部分受损神经细胞，从而在一定程度上阻止病情恶化，甚至部分恢复运动和感觉功能。
本文将从多个维度深入解析干细胞治疗脊髓损伤中的原理、适用人群及治疗流程、常见的细胞类型、随访和潜在风险及局限性。帮助患者和家属全面、科学地认识这一前沿疗法，理性把握其所带来的希望与局限。
瘫痪有望恢复？详解干细胞治疗脊髓损伤的原理、适用人群及治疗流程
一、干细胞治疗脊髓损伤的原理：干细胞如何对抗脊髓损伤
干细胞之所以被寄予厚望，是因为它们拥有“分化”和“修复环境调节”的能力。其主要机制可概括为以下五大方面：[1]
1. 免疫调节与抗炎：脊髓损伤后，局部会出现强烈炎症，大量炎性因子（如TNF-α、IL-1β）会破坏健康神经。间充质干细胞（MSCs）可分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），抑制过度炎症，将破坏性的M1型小胶质细胞转为保护性的M2型，像“灭火”一样，为修复创造稳定环境。
2. 神经营养与保护：干细胞能分泌多种神经营养因子（如BDNF、NGF、GDNF），为濒死神经元提供“养料”，增强存活能力，同时刺激受损神经纤维生长新侧枝，尝试绕过损伤区域，重新建立连接。
3. 促进血管再生：损伤会破坏局部血管，导致神经缺氧缺养。干细胞可分泌VEGF等因子，促进新血管生成，为受损区域输送氧气和营养，为长期修复打下基础。
4. 调节胶质瘢痕：损伤后形成的胶质瘢痕在早期可保护组织，但后期会阻碍轴突再生。干细胞能调节星形胶质细胞，减少瘢痕的阻碍作用，并分泌酶类降解抑制性分子，为轴突生长“清理路障”。
5. 细胞替代与桥接：部分干细胞（如神经干细胞、少突胶质前体细胞）可分化为新的神经元或胶质细胞。少突胶质细胞形成新的髓鞘，恢复神经信号传导；新生细胞还能在损伤区域两端搭建“生物桥”，引导轴突重新连接。
二、干细胞来源：多种类型的治疗选择
在脊髓损伤的干细胞研究中，科学家们探索了多种干细胞来源：[2]
间充质干细胞（MSCs）：常见于脐带、胎盘、脂肪组织中。它们主要不是直接变成神经细胞，而是通过分泌多种营养因子和调节免疫反应，来改善损伤部位的微环境，抑制炎症，保护残存的神经元，并促进内源性修复。
神经干细胞（NSCs）：NSCs具有向神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞分化的潜力，可直接替代损伤部位的细胞。它们还能分泌神经营养因子、调节局部炎症，并在损伤区域形成“生物桥”，为轴突生长提供导向。
诱导多能干细胞（iPSCs）：iPSCs来源于成人体细胞（如皮肤或血液），通过重编程获得多能性。它们可分化为神经元或胶质细胞，理论上能替代受损细胞，并在体外通过基因编辑或预分化技术增强安全性和功能性。iPSCs的优势在于可大量制备，且可实现个体化治疗，但技术复杂、成本高，且潜在肿瘤风险仍需监控。
胚胎干细胞 (ESC)：ESCs取自早期胚胎，具有高度多能性，可分化为任何类型的神经和胶质细胞。它们在动物实验中显示出较强的再生潜力，但伦理争议、免疫排斥及肿瘤风险是临床应用的重要限制因素。
细胞外囊泡 (EV) ：EVs是由干细胞分泌的微小囊泡，内含蛋白质、RNA等信号分子。它们可以传递神经营养和免疫调节信号，改善损伤微环境，而不需要移植活细胞，从而降低移植相关风险。EVs正在成为“无细胞疗法”的研究热点，尤其适合希望减少免疫或肿瘤风险的患者。
三、干细胞治疗脊髓损伤的适用人群：哪些患者适合尝试
干细胞治疗并非对所有脊髓损伤患者都适用。一般临床和研究经验提示：
按损伤时期分：
- 亚急性期（损伤后2周–6个月）：通常被认为是“窗口期”，局部炎症逐步受控，内源性修复尚有余地，部分研究显示该期受益可能较大。
- 慢性期（>6个月）：瘢痕形成和组织结构重塑较明显，理论上更难实现显著结构性修复，但仍有研究报道功能改善。
按损伤程度分：
- 不完全性损伤（如ASIA B–D）：残存神经传导通路较多，通常更可能从干细胞或再生疗法中获益。
- 完全性损伤（ASIA A）：长期完全截瘫患者实现大幅功能恢复的可能性较低，但仍可评估是否有改善自主神经或感觉的机会。
需评估的关键指标：年龄、合并疾病（心肺肝肾功能）、是否有活动性感染或恶性肿瘤、凝血功能、呼吸机依赖程度等。
禁忌或需慎重者：活动性感染、严重心肺肝肾功能不全、不能配合随访或有未控的恶性肿瘤史者通常不适合。
四、干细胞治疗脊髓损伤真实临床案例
2025年2月11日，日本再生医学研究中心在国际权威期刊《Nature Medicine》上发表题为《人类脊髓损伤的干细胞疗法：近期临床研究进展与转化路径分析》的系统性综述。[3]
该研究全面梳理了从2024年5月到12月内全球17项干细胞治疗脊髓损伤（SCI）的临床试验数据，首次提出“细胞移植联合康复干预”可显著提升神经功能恢复率，并强调干细胞疗法已实现亚急性SCI患者运动功能改善达40%的突破性疗效。
研究强调，脊髓损伤（SCI）临床研究在过去十年取得显著进展，研究对象涵盖胎儿源性NS/PC及多能干细胞（ES/iPSC）衍生NS/PC、间充质干细胞（MSC）、嗅鞘细胞与施万细胞等。亚急性SCI患者的临床数据已显示运动功能改善的积极信号。值得注意的是，同种异体NS/PC相较自体MSC具有更强的脊髓整合能力且可标准化生产，适用于超急性期干预。诱导多能干细胞（iPSC）的基因编辑技术突破使其成为未来精准治疗的关键方向，有望通过定制化细胞方案解决供体匹配与免疫排斥问题。
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五、治疗流程：从评估到随访
干细胞治疗是一个系统化流程，不能只看“注射”这一环节。典型流程包括：
1.初步评估与咨询
查阅病历、影像（MRI）、神经功能量表（ASIA/ISNCSCI、SCIM 等）、呼吸功能（若相关）、实验室检查。
与神经外/神经内科及康复团队共同评估是否符合适应证与安全性。
2.方案制定与伦理审批/知情同意
明确细胞类型、来源、给药途径、剂量与次数（单次或多次），并签署详尽的知情同意书（包含潜在风险、随访计划和退出机制）。正规临床试验应有伦理委员会批准与注册号（如ClinicalTrials.gov或本国备案）。
3.干细胞制备与质量控制
细胞应在GMP等级实验室制备，提供检测报告（细胞鉴定、无菌/内毒素检测、细胞活性/纯度等）。
询问供体筛查、批次质检报告及保存/运输流程。
4.给药方式与住院监护
常见给药途径：静脉输注、鞘内/椎管内注射（俞/腰/颈）、直接损伤部位注射（外科下）等；每种途径风险与预期不同，需医生说明利弊。
给药时通常在医院严格监护，观察过敏、感染、出血等并发症。
5.术后康复与随访
与康复训练结合（物理治疗、作业治疗、言语/吞咽训练等）是实现功能改善的关键。
随访通常包括短期（1、3、6个月）和长期（1年、2年及更久）评估，记录神经功能量表、影像学及安全性指标（有无肿瘤、炎症反应等）。
六、患者最关心的问题
能否治愈瘫痪？目前不能保证“治愈”。但干细胞能带来部分功能改善或减缓恶化，但效果存在个体差异，且常需配合长期康复。
需要做多少次治疗？疗效能持续多久？方案差别大：有单次给药，也有多次重复输注（间隔数周至数月）。疗效持续时间因人而异，部分研究显示短期（数月）改善，有的患者可维持更久，但长期有效性仍需更多随访数据支撑。
安全性如何？有哪些风险？常见短期不良反应：发热、注射部位不适、短暂头痛等。
费用大概多少？医保能报销吗？费用差异很大，取决于国家/医院、细胞类型、疗程与是否含康复/住院等。大多数国家和地区尚未将这类实验性治疗纳入医保，通常需自费或通过临床试验参与。建议向拟就诊机构索取详细费用清单。
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结语：干细胞治疗脊髓损伤中的原理、适用人群及治疗流程
干细胞疗法为脊髓损伤带来了可喜的研究进展与新的治疗思路，确实为部分患者提供了功能改善的希望。但它并非万能钥匙：当前多数方案仍处于临床研究或早期应用阶段，疗效存在显著个体差异，长期安全性与成本问题仍需解决。
对患者与家属而言，保持理性、选择正规渠道、遵循专业医生建议并坚持规范随访，是在追求“恢复希望”过程中最稳妥的路径。
参考资料：
[1]Shinozaki, M.；Nagoshi, N.；Nakamura, M. ； Okano, H. 干细胞治疗脊髓损伤的机制。Cells 2021 , 10 , 2676. https://doi.org/10.3390/cells10102676
[2]Huang L, Fu C, Xiong F, He C, Wei Q. 脊髓损伤的干细胞治疗。 《细胞移植》。2021;30。doi:10.1177/0963689721989266
[3]Sugai K, Nakamura M, Okano H, Nagoshi N. 人类脊髓损伤的干细胞疗法：近期临床研究综述。《脑脊柱》。2025年2月7日;5:104207。doi: 10.1016/j.bas.2025.104207。PMID: 40027291；PMCID: PMC11870206。
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