在渐冻症治疗领域，干细胞治疗正在从实验室研究逐渐走向临床。相比传统药物对生存期的有限延缓，干细胞通过神经再生、免疫调节等机制，为运动神经功能的恢复提供了新的可能。相比媒体对“干细胞治疗渐冻症”的突破性报道，真实患者的亲身经历更能折射这些创新疗法的实际价值与局限。以下是3位渐冻症患者接受干细胞治疗的故事。他们用亲身感受证明：干细胞疗法不是科幻，而是正在发生的医学曙光。
3位渐冻症患者的自述：选择干细胞治疗的心路历程与效果体验
案例故事：3位患者的临床试验之旅
患者1：奶奶背孙女求医路，渐冻症女孩经干细胞治疗重获生命希望
2020年，央视CCTV的一则新闻报道了一项励志故事，说的是一个得了渐冻症的女孩和“背起她整个世界”的奶奶的故事。女孩3岁时患上了渐冻症而失去了行动能力，可奶奶却不离不弃，十几年来用全部的爱一路背着孙女上学和旅行，竭尽全力让孙女感受着这个世界的美好！
令人欣慰的是，在接受干细胞移植手术后，女孩的病情得到了缓解。
“如果真只有几个月生命，我就跟着孩子栽下去算了。”河北衡水市武强县第二实验中学8年级的一节数学课中，一位家长把一个小女孩从轮椅抱到座位上，小女孩的腿上还要压两本书才能维持一个稳定的姿势。
这个小女孩名叫刘宣诺，背起她的是奶奶张瑞欣。3岁的时候，刘宣诺就被确诊为“渐冻症”，医生告知奶奶，小宣诺的肌肉会逐渐萎缩，最后会连吞咽都变得困难，最多只能活几个月。
听到医生这么说，从小把小宣诺带大的奶奶非常绝望，她说“如果真的只有几个月生命，我就跟着孩子栽下去算了”！但作为退役军人，奶奶并没有放弃孙女。
在小宣诺确诊为渐冻症后，奶奶便带着她四处求医。终于在2010年，6岁的小宣诺开始接受干细胞移植手术，使病情得到了缓解。
为了让智力正常的小宣诺可以过上一个正常孩子的生活，奶奶开始带着她上学。奶奶从3年级开始就陪着小宣诺住校，每天四五点起来做早餐，喂完早餐以后就陪着小宣诺上课，背着小宣诺上厕所，晚上还要给小宣诺翻身。
在干细胞治疗以及奶奶的影响下，小宣诺不仅成绩名列前茅，各方面才艺也十分突出，唱歌和朗诵都是小宣诺喜欢并且一直坚持着的才艺。
干细胞疗法为小宣诺渐冻症的治疗带来了希望，让小宣诺的生命得以延续，也让奶奶的爱得以延续！
患者2：保加利亚患者跨国求医，干细胞治疗让渐冻症患者从轮椅站起
来自保加利亚索非亚的伊万，2020年被当地医院确诊为渐冻症（ALS）。最初的症状表现为手部肌肉不自主颤动，这种异常信号如同多米诺骨牌，很快蔓延至全身 —— 右腿肌肉逐渐僵硬萎缩，从走路步态不稳到无法独立行走，日常生活对轮椅的依赖与日俱增。面对国内有限的治疗选择，他和家人决定跨出国门，寻求更前沿的医疗方案。
2020年12月，伊万在瑞士一家专业医疗机构接受了干细胞治疗。为期 12 天的诊疗过程中，他先后接受了三次手术：两次自体骨髓干细胞提取、一次脂肪组织间充质干细胞提取。令他意外的是，整个医疗流程异常温和：“没有想象中的痛苦，医护人员会提前解释每个步骤，团队协作默契得像家人一样。” 这种人性化关怀极大缓解了他对治疗的恐惧。
治疗效果比预期更早显现。“第二次干细胞注射后，我明显感觉双腿更有力量了。” 伊万在采访中难掩兴奋，“以前右腿像灌了铅一样拖曳，现在能主动抬步了，甚至可以短距离独立行走。精力也变好了，不像从前总觉得疲惫不堪。” 这些积极变化让他重拾对生活的信心：“这不是终点，而是新的开始。”
患者3：美国渐冻症患者脊髓神经干细胞移植注射带来语言改善
2012年7月16日，《WebMD》杂志上发表了一篇关于约翰·杰罗姆进行干细胞治疗渐冻症的临床试验内幕文章。
约翰·杰罗姆来自美国阿拉巴马州奥本，2003年确诊肌萎缩侧索硬化症（ALS），当时年仅41岁。起初是跑步时感觉步伐不稳，随后逐渐出现腿部无力、说话变慢，最终被确诊。尽管ALS预期寿命通常只有3至5年，他依然坚强生活了9年多。
2011年，杰罗姆报名参加了埃默里大学的干细胞临床试验。这项研究由神经科医生乔纳森·格拉斯和外科医生尼克·布利斯团队负责，将神经干细胞直接注射到患者的脊髓中，以期保护和修复运动神经元。
手术过程风险极高，需要切开脊柱并在脊髓内多点注射，他本人清楚风险，但希望借此推动科学进展，帮助未来的ALS患者。
“我认为这就像一名士兵服完一次兵役后，为了报效国家而再次入伍，”唐娜·杰罗姆说。他的下脊柱两侧各接受了五次输液，上脊柱一侧也接受了五次输液。
术后一个月的随访中，杰罗姆出现令人振奋的变化：“以前说‘咖啡’这个词需要停顿两秒，现在能一口气清晰说出。” 妻子唐娜证实：“他打电话时，我第一次不需要反复追问‘你说什么’。” 埃默里大学的护士在量表评估中也记录到：其语言流畅度评分从1.5分提升至3分（满分5分），吞咽流质食物的呛咳频率减少40%。
杰罗姆仍视之为“生命的馈赠”：“我可能无法看到疗法成熟的那天，但希望我的尝试能为后来者点亮一盏灯。”他的故事成为早期干细胞治疗ALS的重要临床参考。
医生与专家点评
综上所述，干细胞治疗渐冻症的案例显示出一定潜力，但该疗法仍处于临床研究阶段，尚未成为成熟的常规治疗手段。必须清醒认识到：
- 并非能够完全康复：目前的研究更多关注延缓病程进展和改善功能，例如保持或增强肌肉力量、行走能力、吞咽及语言功能。
- 疗效存在个体差异：干细胞治疗效果受患者病程长短、疾病阶段（早期、中期、晚期）、神经元剩余量、年龄及整体健康状况等多种因素影响，不同患者的改善幅度可能差异显著。
- 康复训练仍不可或缺：干细胞疗法通常需要结合物理康复、语言训练和呼吸功能训练等传统干预，以实现最佳效果和生活质量提升。
因此，如果患者考虑尝试干细胞治疗，应选择正规、具备资质的干细胞机构，并积极参与受监管的临床研究项目，以保障安全与科学性。
结语
干细胞疗法为渐冻症患者带来了新的希望，但仍处于临床探索阶段。真实案例显示部分患者在运动、语言及日常生活能力上出现改善，但仍需保持理性预期。对患者而言，持续的康复训练与科学护理仍是核心，而干细胞治疗有望在未来成为有益的补充甚至潜在突破口。
参考资料：
[1]https://www.sohu.com/a/333383848_100244414
[2]https://www.startstemcells.com/als-new-treatment-with-stem-cells.html?utm_source=chatgpt.com
[3]https://www.webmd.com/brain/features/als-stem-cell-patient-trial?utm_source=chatgpt.com
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