近几年，关于“干细胞疗法可以治愈渐冻症”的消息在网络上频频出现，甚至有一些机构打着“彻底逆转神经损伤、恢复如初”的旗号收取高额费用，让不少患者和家属心动又疑惑：究竟是医学突破还是精心设计的骗局？
其实要搞清楚这个问题，不妨先回到疾病本身：渐冻症治疗到底难在哪？目前干细胞疗法的真实进展又到了哪一步？
本文将从科学原理、真实案例、临床数据到现状，系统拆解干细胞治疗渐冻症是否是骗局的真相，帮助患者理性判断：在追逐“康复希望”的路上，如何避免踩中虚假宣传的陷阱，真正抓住科学进步的曙光。
干细胞治疗渐冻症是骗局吗？2025最新疗效解析与避坑指南
一、脑卒中的治疗困境：传统疗法的局限
渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种破坏性神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。患者逐渐失去对肌肉的控制，出现肌无力、肌萎缩等症状，最终导致瘫痪。
由于患者身体逐渐失去活动能力，就像被逐渐冻住一样，因此俗称“渐冻人”。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。
目前临床上可用的药物仅有利鲁唑和依达拉奉两款，它们只能有限延缓病情进展，无法从根本上阻止疾病进程。大约80%的患者会在发病后5年内死亡，医学界一直无法彻底揭开其发病原因和机制。
面对这种“沉默的杀手”，患者和家属常常陷入绝望境地。正是这种绝望感，让许多人开始寻求各种非常规治疗方法，包括干细胞治疗。
二、干细胞治疗为什么能够改善渐冻症？
干细胞疗法被研究用于治疗渐冻症，主要基于以下可被广泛接受的机制：
细胞替代与分化：干细胞具有高度自我更新和分化为神经元样细胞的能力，可替代渐冻症中丢失的神经元群，重构大脑神经回路。理论上，干细胞可以通过特定的诱导因子分化为运动神经元，替代已经丧失的神经元，恢复神经系统的功能。
神经营养因子分泌：干细胞释放神经保护性营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）、神经营养因子-3（NT-3）、胶质细胞源性神经生长因子（GDNF），预防现有运动神经元的退化。
免疫调节功能：干细胞不仅调节外周免疫细胞（如T细胞），还可调节中枢神经系统胶质细胞的固有免疫反应，促进小胶质细胞的活化。通过调节免疫反应、减少炎症反应来改善受损的微环境，促进神经修复。
抗细胞凋亡作用：干细胞通过分泌抗凋亡因子，减少细胞的死亡，延缓神经元的退化。这一机制对于缓解渐冻症症状、延长患者的生存期具有重要意义。
这些机制共同作用，为受损的神经系统提供了修复和保护的可能性，这也是干细胞治疗渐冻症的理论基础。
三、2025年干细胞治疗渐冻症最新临床进展
案例1：干细胞移植让渐冻症患者运动与吞咽功能明显提升
2025年3月29日，格鲁吉亚第比利斯解剖学研究与技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》杂志上发表了一篇名为《自体间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症：一例病例报告》的研究成果。[1]
本研究评估了MSC移植对一名52岁ALS患者的安全性和治疗潜力，并评估了患者功能变化和病情进展。患者接受了两次 MSC移植，分别通过鞘内和静脉给药。治疗后5个月内进行了临床评估、肌电图 (EMG) 和ALS功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评估。
移植后患者运动功能得到改善，肢体活动能力增强，吞咽功能改善。ALSFRS-R评分（ALS患者通常会下降）显示
提高了15%，提示病情可能稳定。肌电图显示，尽管运动神经元持续退化，但感觉纤维仍得以保留。未观察到严重的不良反应。
这些发现表明，间充质干细胞（MSC）可能对ALS患者具有疾病修饰作用，带来功能和情绪方面的益处。
案例2：III期研究证实，干细胞疗法改善进展缓慢型渐冻症患者功能并降低损伤指标
2025年5月19日，韩国Corestemchemon公司宣布其研发的干细胞疗法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期临床试验中取得关键进展。[2]
该研究性疗法针对进展缓慢的肌萎缩侧索硬化症（ALS，即渐冻症）患者亚群，最终数据显示其可显著改善患者功能状态，并有效降低神经丝轻链蛋白（NfL）等神经损伤标志物水平。
在之前的1/2期临床试验 (NCT01363401 ) 中，两剂Neuronata-R注射剂与安慰剂相比，显著减缓了病情进展，且至少持续六个月，以ALS功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 的下降程度来衡量。ALSummit旨在通过更大规模的患者群体和更长时间的随访来验证这一发现。该研究招募了约115名在两年内确诊且病情以每月约1个ALSFRS-R分点进展的成年人。
基于上述数据，公司计划于2025年内与美国食品药品监督管理局（FDA）召开监管会议，目标在2025年底提交生物制剂许可申请（BLA），并有望于2026年中期通过加速审批通道获得上市许可。
案例3：NurOwn®干细胞治疗数据显示，90%渐冻症患者存活超过五年
2025年6月16日，美国生物技术公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自体MSC-NTF细胞产品NurOwn®在扩展获取计划（EAP）中10名渐冻症受试者的更新生存数据。
该扩展获取计划纳入了10名已完成公司III期临床试验的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，旨在为这些患者在临床研究之外提供继续接受治疗并收集长期随访信息的机会。
此次EAP计划纳入的III期临床试验数据显示：
干细胞治疗后90%的参与者（9/10）在出现ALS症状后存活超过五年，而现在已发表的传统治疗方法数据，只有约有10%的ALS患者存活超过五年。
该队列的中位生存期从症状出现起达6.8年（范围6-7年），该队列中唯一一例死亡病例发生在选择性安乐死之后。
若以已发表的传统治疗数据估计约 10% 的 ALS 患者可存活超过五年，那么在独立随机抽样的假设下，观察到9/10这类结果的概率非常极小——约为9.1×10⁻⁹（约 0.00000091%），这说明单纯由随机波动导致如此高比例的可能性几乎可以忽略不计。
BrainStorm Cell Therapeutics 总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示：“这些生存数据为接受NurOwn扩大可及性治疗的ALS患者的长期疗效提供了令人鼓舞的真实洞察。我们相信，这些发现为开展的NurOwn 3b期临床试验提供了进一步的证据，该试验将根据FDA特殊方案评估 (SPA) 进行。我们的目标仍然是生成高质量、确凿的数据，以证明NurOwn对ALS患者的益处。”
作为BrainStorm公司的核心项目，目前NurOwn®已获得FDA与EMA的孤儿药资格，若启动的3b期试验数据理想，有望在2026年通过加速审批通道提前上市。
四、干细胞治疗的现实问题与局限
综上所述，干细胞治疗渐冻症的研究取得了显著的进展，但仍面临诸多挑战：
1. 技术门槛高，风险尚未完全解决：干细胞定向分化、存活整合及免疫排斥问题待解，此外可能出现短期不良反应，如发热、注射部位反应等。
2.治疗费用高昂：单次治疗成本达几万元，长期康复监测费用叠加，且未纳入医保，普通患者负担沉重。
3.技术标准未统一：最佳的细胞类型、最佳剂量、最佳输注时机、最佳输注途径等问题，全球科学界仍在探索中，尚未形成金标准。
五、常见骗局与风险
那么，干细胞治疗是不是骗局？答案是：干细胞疗法本身不是骗局，但市面上很多打着干细胞旗号的治疗可能是骗局。
“包治百病”、“一针见效”、“彻底根治”：这是最经典的骗术。干细胞不是万能神药，目前也不可能实现中风后遗症的彻底根治。任何做出绝对化承诺的机构都不可信。
“口服干细胞”、“干细胞化妆品/保健品”：干细胞无法通过口服起效，胃酸会直接杀死它们。所有声称口服、涂抹有效的产品都是骗人的。
警惕费用过高或过低：过高（如几十万一针）或过低（几千块一针）都要警惕，大概率有问题。
高价“私人定制”陷阱：一些中介机构打着“国外先进技术”旗号，收取数十万费用进行所谓“干细胞移植”，实则可能注射的是生理盐水或未经处理的细胞。
六、如何寻找靠谱的干细胞机构渠道？
选择正规机构是保障安全的第一步：
查询注册信息：正规临床试验会在ClinicalTrials.gov等平台注册，有明确编号、研究方案和伦理审查批号。
机构资质：选择有资质、能说清细胞来源的机构，细胞应经过严格筛查和质量控制。
查看价格是否合理：对于那些收费极高又承诺效果的“临床试验”，需要保持警惕，正规的临床研究通常不会向参与者收取高额费用。
评估团队与设施：专业机构应配备有经验的临床医生和科研团队，实验室设施应符合GMP标准。
看细胞来源与制备：合规机构会提供干细胞来源、检测报告及制备流程。细胞需来自健康供体，排除病毒、遗传疾病风险，且制备过程需符合质量管理规范。
七、避坑指南：给患者的实用建议
理性看待疗效：干细胞治疗渐冻症仍处于临床研究阶段，并非“神药”或标准治疗。对任何承诺“根治”的宣传保持高度警惕。
优先选择临床试验：积极参与正规医院开展的临床试验（可在国家医学研究登记备案平台查询）。这些试验通常有严格的伦理审查和科学设计，且多数不向受试者收取费用或仅收取部分成本费。
核实机构合法性：通过国家卫健委官网或相关药监部门网站查询医疗机构和项目的备案资质。坚决拒绝无医疗资质的场所和非医务人员操作。
警惕高价与传销：对费用远低于市场价（可能偷工减料）或远高于市场价（夸大其词），以及要求发展下线、拉人头的模式，务必远离。
长期随访监测：治疗后需定期复查，评估疗效及安全性（如影像学检查排除肿瘤等）。
结语
干细胞治疗为渐冻症带来了新的希望和曙光，2025年多项临床研究的推进也展现了其修复神经功能的潜在价值。
然而，它并非万能解药，患者和家属务必保持理性，科学认知当前技术的局限性和不确定性。在选择治疗方案时，谨慎决策，首选正规细胞机构或官方备案的临床试验，避免落入虚假宣传的财务陷阱和健康风险之中。
未来，随着更多严谨的临床数据积累、技术迭代和监管政策的完善，我们希望干细胞疗法能早日成为对抗渐冻症的有力武器之一。
参考资料：
[1]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf
[2]https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/
[3]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R
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