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3位帕金森病患者亲述:参与帕金森病干细胞临床试验的完整经历与效果!

在帕金森病治疗中,干细胞疗法正从实验室走向临床应用。相比传统疗法,它通过神经再生和免疫调节,为神经修复带来新希望。真实患者的经历比媒体报道更能反映实际效果。以下是3位参与干细胞治疗的帕金森病患者的亲身故事,证明干细胞疗法不是科幻,而是正在发生的医学曙光。

3位帕金森病患者亲述:参与帕金森病干细胞临床试验的完整经历与效果!

3位患者亲述:参与帕金森病干细胞临床试验的完整经历与效果!
3位帕金森病患者亲述:参与帕金森病干细胞临床试验的完整经历与效果! 7

案例故事:3位帕金森病患者的干细胞治疗临床试验之旅

案例1:乔治·洛佩兹,自体iPSC多巴胺细胞移植治疗帕金森病的先行者

2006年,前内科医生乔治·洛佩兹(George Lopez)被确诊为帕金森病——从“救治者”一夜成为“被囚者”。随着病情进展,他出现明显的肢体震颤,精细动作受损,甚至无法系鞋带,连从椅子上站起都需要他人扶持,生活质量大幅下降。[1]

进入2013年,常规药物疗效明显减弱,“off期”(药效消退期)有时长达12小时,使他日常活动更加受限。正是在这种背景下,洛佩兹在波士顿参加一次干细胞峰会,偶遇麦克莱恩医院的科学家金博士。

金博士展示了用患者皮肤细胞诱导分化为中脑多巴胺神经元的研究进展,但因经费问题面临停滞。被科研与希望打动的洛佩兹当场写下支票,资助200万美元,并说服自己“为人类赌一次”。

乔治·洛佩兹 (George Lopez),他支付了200万美元的支票来资助早期实验。

乔治·洛佩兹 (George Lopez),他支付了200万美元的支票来资助早期实验。

在随后几年里,研究与临床准备加速推进。2017年9月,首例移植在康奈尔大学实施:外科医生将约400万个分化的多巴胺神经元干细胞注入洛佩兹左侧壳核。手术完成数小时后,洛佩兹就感到震颤明显减轻,当晚甚至能步行两英里到时代广场——他形容那种感觉“像挣脱了身体的枷锁”。 2018年3月,团队在麻省总医院完成了右侧的补植。与首次不同,这次由于细胞更为新鲜,术后并没有出现突发的即时改善;但随访显示更为持久的影像学信号。长期PET扫描表明,双侧移植区域的多巴胺代谢较术前提高,提示移植细胞可能存活并逐步与宿主神经网络建立联系。 在随后的18个月追踪中,影像与临床评估给出了混合信号:一方面,PET显示移植区多巴胺活动增加,功能测试也记录到若干具体改善——例如洛佩兹能重新系鞋带、恢复游泳与自由潜水等曾经因病放弃的活动; 谈及心路历程,洛佩兹坦言被诊断时曾极度沮丧,但资助并参与这项研究,让他从被动的病人转为主动的探索者。他回应外界关于“付费优先”的质疑时表示:“200万买的不是特权,而是为人类争取一种可能性。”他回忆术后第一次游泳时的感受:“那一刻我知道那些细胞正在大脑里‘盖房子’。这不是奇迹,而是科学与勇气的共振。”

案例2:王大妈,告别“抖动生活”的干细胞康复记

CCTV-7曾报道过一项干细胞治疗帕金森的真实案例——《告别“抖动生活”》。讲述了王大妈如何通过干细胞移植治疗告别“抖动生活”。[2] 家住河北省冀县的王大妈虽然已经60多岁了,但他却有一双巧手,能用钩针和毛线钩出各式各样的小工艺品。然而,王大妈的这种生活状态却在两年前被改变了,那是2008年4月的一天,退休在家的王大妈吃过早饭,做完家务活,像往常一样又拿起钩针钩起鞋来,就在这时,一件莫名其妙的事情发生了:她的身体开始出现莫名的抖动。

患者王大妈

患者王大妈

就这样强忍着过了半年,王大妈发现自己的右手也开始抖起来了,又过了半年,王大妈的右手抖动不但没有减轻,反而越来越厉害,在家人陪伴下,王大妈去县里的医院进行进行了详细的检查。 听医生这么说,全家人终于明白了王大妈抖动的原因了,找到了病根,王大妈的老伴每天就带着她到医院去输液,并且在家按时服药,可是,经过了一个时期的治疗,王大妈的病情不但没有好转,而且就连原本没有抖动的左腿也开始抖动起来了。 2010年5月10日,家人带着行动艰难的王大妈来到解放军白求恩国际和平医院,当时正在神经内科出门诊的是副主任张笋。看着不停抖动的王大妈,凭着多年的经验,加上王大妈在医院的化验检查结果,张笋发现王大妈得的不是普通的神经性疾病,而是帕金森疾病。

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在得知自己是得了帕金森之后,王大妈顿时绝望了。王大妈认为,帕金森这个病已经无药可医,自己只能慢慢等死。 由于王大妈之前未接受合理的药物治疗,且病情已相当严重,医生首先选择药物进行保守治疗。但随着药量增加,药物治疗的副作用和局限性逐渐显现,王大妈的病情出现反复。此时,手术治疗也因其高风险性而被谨慎考虑。就在治疗陷入瓶颈时,王大妈的家人从病友口中得知医院神经内科正在开展干细胞移植疗法,这种新疗法能有效治疗神经性疾病。 经过医生讨论,决定为王大妈进行干细胞移植治疗。手术过程中,医生将干细胞通过腰部穿刺输入王大妈体内,细胞通过脑脊髓液循环到达病变的脑组织,分泌出多巴胺以改善症状。 手术一周后,奇迹出现了。王大妈明显感觉到四肢的抖动减轻,甚至能正常走路。经过一个疗程的治疗,她的抖动情况日渐好转,再未复发。重拾生活希望的王大妈笑容满面地走在大街上,再也不用顾忌别人异样的目光。

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案例3:沈女士,国内首例GCP级自体iPSC移植的阶段性康复报告

2025年4月8日,上海瑞金医院科普活动现场也公布了一项历史性时刻:中国首例帕金森病患者接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者现身上海瑞金医院科普活动现场,首度面向公众分享其阶段性康复体验。[3] 这也意味着,中国首例帕金森病患者通过国际标准临床试验,用自身干细胞修复受损脑神经,迈出细胞治疗帕金森病的关键一步。

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作为我国首位通过国家药监局批准的GCP级临床试验参与者,沈女士于3月1日接受手术,通过微创方式将自体诱导多能干细胞(iPSC)分化的多巴胺能神经前体细胞移植至脑内特定区域术后仅1个月,她已实现全天自主行走,睡眠质量显著改善,肢体僵硬与震颤症状明显缓解。这一案例标志着我国在 细胞治疗帕金森病领域 取得重大突破,为全球神经退行性疾病治疗提供了“中国方案”。 沈女士在分享中提到:

  • “手术后第二天就能下地走路,睡眠质量从每晚2小时提升到6小时”
  • “每天都能感受到细微进步,这种‘向好’的感觉让我重拾信心”
  • “希望未来更多患者能像我一样,不必终生效药物控制”

其康复过程通过视频记录呈现,展示了移植后肢体活动的动态改善,引发现场患者强烈共鸣。

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医生与专家点评

尽管上述案例展现了干细胞治疗的潜力,但干细胞治疗帕金森病仍处于临床研究阶段,并非成熟的常规治疗手段。虽然有一些积极的临床数据,但必须清醒认识到: 并非100%治愈:目前的干细胞治疗多以缓解症状、延缓病程为主,尚不能保证完全治愈——例如常见的是将每日“off 期”从数小时缩短为更短时间,使病情稳定而非根除。 疗效存在个体差异:治疗效果受帕金森病类型、病程长短、多巴胺能神经元保留率、年龄及是否存在认知障碍等多种因素影响。 生活方式干预是管理基石:无论是否接受干细胞治疗,规律运动、健康饮食和康复训练都是帕金森病管理的根基。案例中效果显著的患者均坚持规律运动、均衡饮食及神经康复训练,这些与干细胞治疗形成协同效应。

结语

综上所述,干细胞疗法正在为帕金森病带来新的希望,虽然它仍处于临床探索阶段。但真实的案例让我们看到”每天进步一点点”的希望,也提醒我们:科学验证需要时间,理性看待比盲目期待更重要。对患者而言,规范的药物治疗和生活方式管理仍是当前治疗的核心,而干细胞治疗或许将在未来成为重要的补充甚至突破口。

参考资料: [1]https://www.statnews.com/2020/05/12/medical-first-parkinsons-brain-cell-transplant-stem-cells/?utm_source=chatgpt.com [2]https://www.toutiao.com/article/7340267726810055222/ [3]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA 免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问,请随时联系我。

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