10月17日，中新网安徽报道了一则关于干细胞移植治疗帕金森病的重要进展：一名37岁早发性帕金森病女性患者，在中国科学技术大学附属第一医院接受了NCR201疗法——即由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的多巴胺能神经前体细胞移植。治疗仅三个月后，患者原有的“关期”症状消失，日常生活状态接近常人，分子影像中也出现代表神经功能恢复的“新生亮点”。报道中使用了“功能性治愈”一词来描述这一成果，为众多帕金森患者家庭带来新的希望。
这项干细胞治疗帕金森病的核心原理，不同于传统“增加药物剂量”的缓解方式，旨在从根源上“补回丢失的细胞”。帕金森病的病理核心是中脑黑质多巴胺能神经元逐渐丧失。细胞替代疗法另辟蹊径——将健康的多巴胺前体细胞精准移植到患者脑内，使其存活、分化并分泌多巴胺，重建接近自然节律的神经递质供给。
几乎在同一时间，韩国科研团队在《细胞》期刊上发表了其干细胞治疗帕金森病的1/2a期临床研究结果，为这一领域再添有力证据。该研究使用人胚胎干细胞（hESC）来源的多巴胺能前体细胞进行移植。在为期12个月的随访中，疗法展现出可接受的安全性，患者停药状态下的运动功能评分显著改善。
这两项研究——中国的iPSC个体案例与韩国的hESC前瞻性试验——共同验证了干细胞治疗帕金森病这一方向的巨大潜力。
如何科学评估干细胞移植治疗帕金森病的疗效？建议从四个维度综合判断：
-
量表评分：MDS-UPDRS运动功能评分是否持续下降？
-
生活状态：“开/关”波动是否减轻？
-
用药情况：左旋多巴等药物剂量是否减少？
-
影像证据：DAT-PET影像是否与临床改善同步？
当这四项指标同步向好时，治疗有效的信号便更为可信。
然而，从个案成功到成为广大患者可及的成熟方案，干细胞治疗帕金森病仍面临工程化挑战：必须确保细胞制造的一致性、运输与手术流程的标准化，并建立长期随访体系。
结语：这项37岁患者的个案，让干细胞治疗帕金森病从论文走向真实生活；而国际期刊的临床数据，则为其有效性补上了更系统的证据。两条线索相辅相成，共同推动着“补回丢失细胞”这一策略，向未来可及、可持续的治疗选择迈进。
信息来源：
-
Chang JW 等，《hESC来源多巴胺祖细胞治疗帕金森病的1/2a期临床试验》，Cell，2025年10月在线发表
-
中新网安徽新闻（NCR201个案报道）
-
ClinicalTrials.gov（编号NCT05887466）
免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。
郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如作者信息标记有误，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。
发表回复