渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种致命的神经系统疾病，患者的肌肉会逐渐无力、萎缩，最终影响呼吸和吞咽功能。面对这样一种进展迅速、目前尚无根治药物的疾病，你是否也在想：干细胞治疗真的能延长生存期吗？它能改善患者的生活质量吗？
近年来，干细胞治疗作为一种新兴干预手段，因其在延缓病情进展、保护运动神经元和改善生活质量方面的潜在作用，逐渐成为患者和家属关注的焦点。
本文将以生存期和生活质量为核心，全面解析干细胞治疗对渐冻症（ALS）患者的实际作用，结合最新临床数据和案例，探讨其在延缓病程、改善运动功能、呼吸能力及吞咽与营养状态等方面的潜在益处。
干细胞治疗能为渐冻症带来哪些实际改变？能改善生存期与生活质量吗？
一、干细胞治疗如何发挥作用
干细胞治疗为渐冻症带来了新的思路，其潜在的作用机制主要包括：
细胞替代：干细胞能够分化为运动神经元，替代受损或死亡的细胞。
分泌神经营养因子：干细胞可以分泌多种神经营养因子，保护存活的神经元，促进其生存和功能恢复。
免疫调节：干细胞具有调节免疫的功能，能够减轻神经炎症，保护神经元免受进一步损伤。
促进神经再生：干细胞可通过分泌细胞因子和生长因子，促进周围神经的再生与修复。
这些机制共同作用，为受损的神经系统提供了修复和保护的可能性，这也是干细胞治疗渐冻症的理论基础。
二、干细胞治疗对生存期的影响
干细胞治疗为渐冻症患者带来了生存期的实质性延长。
像2025年6月16日，美国生物技术公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自体MSC-NTF细胞产品NurOwn®在扩展获取计划（EAP）中10名渐冻症受试者的更新生存数据。[1]
该扩展获取计划纳入了10名已完成公司III期临床试验的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，旨在为这些患者在临床研究之外提供继续接受治疗并收集长期随访信息的机会。
此次EAP计划纳入的III期临床试验数据显示：
干细胞治疗后90%的参与者（9/10）在出现ALS症状后存活超过五年，而现在已发表的传统治疗方法数据，只有约有10%的ALS患者存活超过五年。
该队列的中位生存期从症状出现起达6.8年（范围6-7年），该队列中唯一一例死亡病例发生在选择性安乐死之后。
若以已发表的传统治疗数据估计约 10% 的 ALS 患者可存活超过五年，那么在独立随机抽样的假设下，观察到9/10这类结果的概率非常极小——约为9.1×10⁻⁹（约 0.00000091%），这说明单纯由随机波动导致如此高比例的可能性几乎可以忽略不计。
BrainStorm Cell Therapeutics总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示：“这些生存数据为接受NurOwn扩大可及性治疗的ALS患者的长期疗效提供了令人鼓舞的真实洞察。
总结来看，这一真实世界数据充分表明，干细胞治疗有可能显著延长部分渐冻症患者的生存期，为临床提供了新的希望，也为未来更大规模的研究和临床应用奠定了基础。
三、干细胞治疗对生活质量的改善
干细胞治疗在改善渐冻症患者生活质量方面展现出多方面的潜力，这些改善对患者的日常生活意义重大。
3.1 呼吸功能提升
2025年1月29日，《Current Stem Cell Research & Therapy》期刊在线发表的一项研究显示，重复输注自体骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）能显著改善ALS患者的用力肺活量（FVC），并且在3个月的随访期内病情保持稳定。[2]
本次研究共纳入了21名ALS患者（6名女性和15名男性）参与，平均年龄52岁，平均体重64公斤，从发病开始平均患病时间25个月。
安全性结果：随访显示，重复移植BM-MSCs对ALS患者来说是安全的，未出现严重不良反应，常见的副作用为暂时性发烧、发冷和轻微头痛，这些症状通过补充治疗可迅速缓解。
临床结果：患者的FVC百分比在3个月内呈上升趋势，移植3个月时与基线相比有明显差异，表明干细胞移植能改善患者的呼吸功能；ALSFRS评分在3个月内保持稳定，提示干细胞移植能延缓病情进展。（图1）
分子检测结果:血清和脑脊液中特定microRNA（mir206、mir133a-3p和mir338-3p）的表达在干细胞移植后虽无显著差异，但呈现出一定改善趋势，如脑脊液中mir206表达持续增加，血清中mir133a-3p逐渐增加，这可能与患者临床症状改善相关。
该项研究结果表明，给予ALS患者多次静脉和鞘内注射BM-MSCs是一种安全的干预方法，有助于延缓疾病进展并改善临床呼吸症状，并且特定microRNA变化也显示出潜在的临床改善迹象。
3.2 运动功能改善
2025年3月29日，格鲁吉亚第比利斯解剖学研究与技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》杂志上发表了一篇名为《自体间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症：一例病例报告》的研究成果。[3]
本研究评估了MSC移植对一名52岁ALS患者的安全性和治疗潜力，并评估了患者功能变化和病情进展。患者接受了两次 MSC移植，分别通过鞘内和静脉给药。治疗后5个月内进行了临床评估、肌电图 (EMG) 和ALS功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评估。
移植后一个月，患者在运动功能方面显示出显著改善，包括能够将腿部抬起至床面10至20度的角度，并能独立地跨过胫骨。到第二个月时，这一进步更为显著，她抬起的腿部角度达到了20至30度，下肢力量的增强伴随着延髓功能的改善。
此外言语清晰度以及吞咽功能也得到了改善，这反映在ALSFRS-R评分上，并且她不再需要吸痰、非侵入性正压通气(NIPPV)或其他形式的氧气支持。这些发现突显了干细胞移植在解决ALS患者的运动症状和延髓症状方面的潜力。
总结来看，这一案例显示，干细胞移植不仅在改善ALS患者的运动能力方面具有显著潜力，也能缓解延髓相关症状，如吞咽和呼吸功能障碍，为干细胞在临床治疗ALS中的应用提供了积极的临床证据。
3.3 吞咽与营养状态改善
2025年8月29日，伊朗德黑兰干细胞研究所在《Neurodegenerative Disease Management》期刊杂志上发表了一篇名为《符合GMP/GCP标准的同种异体华通胶间充质基质细胞在ALS患者中的静脉内与鞘内移植：一项I期研究》的研究成果。[4]
研究人员开展了一项创新性I期临床试验，比较静脉与鞘内移植60百万单位GMP合规脐带华通胶间充质干细胞(WJ-MSCs)的安全性和初步疗效。
结果显示，患者在唾液分泌、吞咽和言语能力等方面均有改善，同时观察到肌肉震颤和肌束颤动减少，肌力增强。安全性方面，整个研究过程中未报告与干预或细胞注射相关的不良事件。
总结来看，这一研究提示干细胞治疗不仅可能改善ALS患者的吞咽和营养状态，还能增强肌力并缓解肌束颤动，初步显示出较好的安全性和耐受性，为未来进一步临床验证提供了积极依据。
四、未来展望
尽管目前干细胞治疗在渐冻症（ALS）中的应用仍处于临床研究阶段，但已有的生存期延长和生活质量改善的数据为未来发展提供了坚实的基础。随着干细胞技术的不断优化，包括iPSC与神经干细胞的应用、定向分化方案的改进以及安全性与免疫排斥问题的解决，未来有望实现更精准、更持久的疗效。
此外，干细胞与基因治疗、药物联合干预等多模式治疗的探索，也可能为ALS患者带来更全面的神经保护和功能改善。长期随访和大规模、多中心临床试验将是验证疗效和安全性的关键。
总的来说，干细胞治疗为ALS带来了新的希望，不仅为延长生存期提供可能，也为改善运动功能、呼吸、吞咽及心理状态打开了新的空间。随着科学研究的推进，我们有理由期待未来能出现更有效、更安全、可及性更高的干细胞疗法，为渐冻症患者及其家庭带来切实的改变。
结语
总而言之，干细胞治疗为渐冻症患者带来了新的希望，在延长生存期和改善生活质量方面都展现出潜在的实际价值。它可能通过多种机制发挥作用，并且已有临床数据和真实案例支持其积极效果。
然而，也必须清醒认识到，干细胞治疗目前仍是一种处于研究阶段的方法，并非“奇迹疗法”。对其效果需要理性期待，对于患者和家属来说，在考虑任何治疗选择前，务必咨询专业的神经科医生，通过正规渠道了解最新的、经过科学验证的治疗信息，并警惕那些夸大其词、未经证实的宣传。科学的进步需要时间，但我们有理由期待未来能有更多有效的方法来“解冻”生命。
参考资料：
[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R
[2]Zahraa Alkhazaali-Ali et al.Evaluation of Safety and Efficacy of Repeated Mesenchymal Stem Cell Transplantation in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) by Investigating Patient’s Specific microRNAs as Novel Biomarkers: A Clinical Trial Study.DOI: 10.2174/011574888X330199250106081717.
[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf
[4]Karimi S, Ghaheri A, Madani H, Beheshti Maal A, Sadri B, Khodadoust E, Sharafi F, Vosough M, Nabavi SM. Intravenous vs intrathecal transplantation of allogeneic GMP/GCP compliant Wharton’s jelly mesenchymal stromal cells in ALS patients: a phase I study. Neurodegener Dis Manag. 2025 Aug 29:1-9. doi: 10.1080/17582024.2025.2553499. Epub ahead of print. PMID: 40879603.
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