2025年10月8日，“干细胞宣传日”正式到来。在这个具有里程碑意义的日子，一个充满希望的图景愈发清晰：干细胞正化身为“活体药物”，在对抗众多难治性疾病的战场上释放巨大能量。
这并非遥不可及的科学幻想，而是建立在对生命核心单元——细胞的深度研究与精准运用之上，正逐步照进现实的医学突破。
在最新出版的《Stem Cell Research & Therapy》特刊中[1]，来自日本与巴基斯坦的干细胞专家Mahmood S. Choudhery与Akihiro Umezawa，用一句话指明了未来医学的航向：“Stem cells are living drugs for incurable diseases.”
——干细胞，正是对抗不治之症的“活体药物”。这不仅是科学的比喻，更是医学新纪元的开端。
一、干细胞疗法：跨越多学科的共同原理
许多并未被正式归类为“细胞疗法”的医学领域，其实都基于同一个核心原理。例如：
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造血干细胞移植（HSCT）：是细胞治疗的典型成功案例。它的疗效依赖于供体来源干细胞在接受者体内的“植入、增殖与自我更新”能力，从而重建免疫和造血系统。
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生殖医学：同样体现了细胞移植的思想：将一个具有全能发育潜能的受精卵移植入母体子宫以建立妊娠，本质上是一种利用细胞发育潜能的移植过程。
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表皮细胞片：则是再生医学最早、应用最广的形式之一。在烧伤、白癜风、遗传性皮肤病及外伤修复中，自体或异体的表皮细胞片能提供创面覆盖、减少感染并加速愈合。几十年的临床实践证明了这类疗法的潜力，同时也强调了严格的制造标准、一致的质量控制和长期安全监测的重要性。
从这些不同案例中，可提炼出一个统一原则：细胞治疗的成功，关键在于重现或利用干细胞在体内的固有特性——定植、增殖与分化。
近年来，干细胞移植的疗效也被证明不仅仅来自结构重建，还包括旁分泌作用以及免疫调节机制。无论是通过造血干细胞重建免疫、CAR-T细胞清除肿瘤、角质形成细胞修复皮肤、受精卵建立新生命，还是利用肝祖细胞治疗肝衰竭，其核心机制都相通。
未来的发展仍需解决安全性、可扩展性、免疫排斥与制造标准化等挑战，才能充分释放再生医学的变革潜力。
二、干细胞研究与治疗：为疑难病症患者带来新希望
对于那些无法通过传统疗法治愈的疾病患者而言，“干细胞研究与治疗” 为他们带来了新的希望。
这些疾病包括：
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神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病）
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慢性器官衰竭（如心力衰竭、肝硬化）
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复杂自身免疫疾病（如多发性硬化、硬皮病）
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儿童疾病（如脑瘫、自闭症谱系障碍、脊髓性肌萎缩症）
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老年退化性疾病（如骨关节炎）
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以及部分遗传性疾病
这些疾病往往无法逆转，只能通过药物控制症状或延缓进展。传统治疗通常带来的是暂时缓解，无法从根本上恢复受损组织功能。而随着人口老龄化加速，这类慢性疾病的发病率持续攀升，对个人与医疗体系造成巨大压力。
在这种背景下，干细胞疗法与再生医学被认为是当代医学最具潜力的下一代治疗策略。它们的目标是：“修复、替代或再生受损组织，从细胞层面恢复生理功能。”
三、干细胞的核心特性与分类
干细胞具有两大定义性特征：
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自我更新（Self-renewal）：能不断分裂并产生与自身相同的新细胞。
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多向分化（Differentiation）：能分化为特定功能的细胞类型。
然而，并非所有干细胞都具有相同的潜力，这主要取决于它们的来源和发育阶段。
四、“活的药物”：干细胞的独特治疗逻辑
干细胞因其动态、可适应的生物学特性，被称为“活的药物（Living Drugs）”。
传统药物通常来源于化学或生物化合物，而干细胞等活药物则来源于活组织，以存活且具备功能的细胞形式输注给患者。
对于某一疾病，若存在传统治疗药物，其疗效往往是暂时的；而活药物可融入受损组织与器官，发挥更持久的治疗作用。此外，传统药物通常需要反复给药，而单次输注活药物就可能产生显著且持久的疗效。
传统药物的生命周期包括吸收（进入血液循环）、分布（转运至靶组织）、代谢（通常在肝脏中分解）和排泄（排出体外）四个阶段。但而干细胞（活药物）不易从体内排出，移植后通常会归巢至损伤部位并融入组织，主动参与受损部位的修复与再生（图1）。不过，在某些情况下，研究人员观察到干细胞并不会停留在病变组织部位，而是通过旁分泌机制短暂或远程发挥治疗作用。
图1：干细胞作为活体药物（上图）。活体药物（如干细胞）与传统药物（化学或生物化合物）的生命周期比较（下图）。传统药物具有明确的生命周期，包括吸收入血、分布于全身、代谢（通常在肝脏中）以及最终排出体外。而干细胞等活体药物则以活体、功能性细胞的形式给药。进入人体后，它们往往会回到损伤部位，成为受损组织的一部分。它们通过分化成特定细胞类型并分泌促进长期修复和再生的生物活性分子来再生受损的器官和组织。
干细胞具有独特的能力，能够感知来自受损和患病组织的信号，对环境信号作出反应，并适应其所在的生物微环境。干细胞通过多种机制发挥治疗作用，包括分化为特定细胞类型、旁分泌信号传导、免疫调节、归巢和迁移至损伤部位、组织整合以及抗凋亡和抗纤维化作用。表1列出了这些关键机制，重点介绍了它们的主要功能以及相关示例和临床应用。
表1：干细胞发挥治疗作用的各种机制
五、干细胞疗法：重新定义再生医学的未来
以下仅列举几个例子，展示干细胞如何通过治愈当前无法医治的疾病，为再生医学领域带来革命性变革。这些案例中，干细胞被用作实验性疗法，相关治疗方案目前仍处于评估阶段。
这些研究仍处于临床评估阶段，属于实验性治疗，但已展现出令人振奋的疗效信号。
多发性硬化症（MS）：近期研究显示，造血干细胞移植（HSC Therapy）可用于治疗对常规疗法无反应的多发性硬化患者。该疗法通过“重启”患者的免疫系统，从而阻止疾病进展，甚至逆转部分神经损伤。
糖尿病：干细胞疗法也被用于制造能分泌胰岛素的β细胞，有望让糖尿病患者摆脱终身胰岛素注射。部分生物技术公司开发的包封β细胞在临床试验中已显示出持续分泌胰岛素的能力，未来有望减少甚至消除对外源胰岛素的依赖。
心力衰竭：在心脏病学领域，研究人员正在探索通过干细胞注射修复受损心肌。这一曾被认为不可逆的损伤，如今在实验中已显示出心功能改善、瘢痕缩小、生活质量提升等积极结果。
脊髓损伤：针对脊髓损伤的干细胞疗法也取得突破。利用胚胎组织或脐带血来源的干细胞，科学家在临床试验中帮助部分瘫痪患者恢复了部分运动能力，这被视为神经再生领域的重大进展。
帕金森病：在帕金森病的治疗中，研究者将多能干细胞分化为多巴胺能神经元并移植入患者脑内。来自欧洲与日本的早期临床试验显示，这种疗法能带来多巴胺神经修复与运动功能改善的新希望。
年龄相关性黄斑变性（AMD）：干细胞也被用于修复受损的视网膜色素上皮（RPE），以治疗与衰老相关的失明性疾病。初步结果表明该策略有望延缓或恢复视功能。
肝功能衰竭：科学家正在利用干细胞构建类肝器官（Liver Organoids），以替代终末期肝衰竭患者的肝移植需求，减少器官短缺问题。
骨关节炎：间充质干细胞（MSC）注射被用于治疗老年性骨关节炎。研究显示，这种疗法可抑制炎症、促进软骨再生，为传统关节置换手术提供了更微创的替代方案。
这些干细胞治疗的早期结果不仅令人鼓舞，更可能具有革命性意义。虽然距离全面临床应用仍需时间，但干细胞疗法无疑正在重塑现代医学的格局。
图2显示，干细胞正逐渐成为“智能治疗因子”，能够适应并响应其微环境内的变化。这种对局部信号的动态响应能力，使干细胞在靶向治疗和组织再生中发挥关键作用。
图2：干细胞作为智能治疗剂，能够动态响应其微环境
干细胞原理在更多领域的体现
有趣的是，在监管层面，某些疗法虽未被传统归类为 “（干）细胞治疗”，但其作用机制却遵循相同的生物学原理，即（干或祖）细胞的存活、增殖、整合及正常功能发挥。
典型实例包括：
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生殖医学：受精卵（全能干细胞）植入子宫以建立妊娠；
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皮肤与烧伤修复：皮肤移植与表皮细胞片是最早、最广泛的再生应用；
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骨髓移植：用于放化疗后免疫系统重建或遗传性血液病治疗；
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CAR-T 细胞疗法：通过基因改造T细胞精准清除癌细胞；
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脂肪组织再生：宏脂肪、微脂肪、纳脂肪等形式用于美容与重建医学；
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角膜移植：恢复视力；
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自体软骨细胞植入（ACI）：修复膝关节软骨损伤。
干细胞疗法的潜力与挑战
临床前和临床研究数据表明，干细胞疗法前景广阔，能够改善患者的身体功能与生活质量，这些发现也为 “干细胞作为‘活药物’” 的理念提供了支持。
但其应用仍面临一系列挑战：
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伦理与监管障碍
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免疫排斥与异常增殖风险
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细胞来源、供体年龄与健康状况差异
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制备标准化与可重复性问题
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长期安全性与有效性验证不足
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制造成本高、可及性有限
干细胞的功能特性会因组织来源、供体年龄、供体健康状况以及制备方案的不同而存在显著差异。这些差异会影响细胞疗法的效力、一致性、临床可重复性及标准化水平。
诱导多能干细胞（iPSC）技术及其他不断发展的监管框架虽带来了一定希望，但成本高昂、制备过程复杂、潜在致瘤性及可及性有限等问题仍有待解决。同时，移植后细胞的存活率与定向归巢能力仍是临床转化的关键难题。
全球可及性与公平挑战
干细胞治疗的获取在全球范围内极不平衡：发达国家在科研与临床应用方面领先，而中低收入国家受制于基础设施、专业人才与监管能力不足。
因此，国际合作与公平分配机制的建立至关重要，以确保全球患者都能共享干细胞医疗的成果。
结语：从希望到现实的责任
虽然仍有大量研究与探索要完成，但干细胞疗法的快速进展不仅带来希望，更具有颠覆性潜力。
干细胞不仅能延长寿命、改善生活质量，更改变了我们对疾病治疗的根本认知与决策方式。
“活的药物”这一理念，标志着医学从化学药物向生物细胞治疗的转型。干细胞不再只是控制症状，而是可能从根本上修复与再生组织。
干细胞研究与治疗代表了未来的个体化、精准化与潜在治愈性医学“不可治愈”这一词汇，正因干细胞的进步而逐渐淡出医学词典。然而，只有当创新与责任并行，这份承诺才能真正实现。
在这个干细胞宣传日，我们不仅要庆祝已取得的成就，更需重申共同的承诺：恪守伦理准则、推动技术创新、协调监管标准及坚持科学严谨性，让全球各地的每一个人都能共享干细胞治疗的成果。
参考资料：
[1]: Choudhery, MS, Umezawa, A. 干细胞作为治疗绝症的生物药物。 《干细胞研究与治疗》 16 , 482 (2025)。https://doi.org/10.1186/s13287-025-04632-8
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