在全球范围内，神经系统疾病影响着数百万患者的生活。传统医学对于许多神经系统疾病往往只能缓解症状，而无法实现根本性修复。在这一背景下，神经干细胞疗法正以其独特的再生潜力，为那些曾经被视为不治之症的神经系统疾病带来突破性治疗可能。
01、神经修复的新希望
正是这种潜力，让”不可逆转”的神经系统损伤迎来了转机。曾经，神经系统的损伤被视为不可逆转的终身残疾。如今，随着再生医学的飞速发展，这一局面正在改变。
神经系统疾病，如脊髓损伤、阿尔茨海默病、帕金森病等，给患者、家庭乃至整个社会都带来严重的经济和负担。
大多数患者在确诊后往往无法获得有效和标准化的治疗，使他们及其家人处于无助状态。这也解释了为什么医学界如此重视开发治疗神经系统疾病的新方法。
神经干细胞是一类具有自我更新能力和分化为各类神经细胞（如神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞）潜能的细胞，为神经系统疾病的治疗带来了新的可能。
02、什么是神经干细胞疗法？
基于这些特殊细胞的治疗策略，便是神经干细胞疗法。神经干细胞疗法（Neural Stem Cell Therapy），是一种基于再生医学原理的新兴治疗手段。它利用具有自我更新与多向分化能力的神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs），修复或替代受损的神经组织，从而恢复大脑或脊髓的功能。
与传统药物只能“减缓症状”不同，神经干细胞疗法的目标是**“再生神经系统”**，让损伤的大脑与神经重新建立功能性连接。这一疗法为多种神经系统疾病带来了新的希望。
03、三大神经干细胞来源
要实现这一希望，首先需要了解治疗的核心——神经干细胞的来源。目前，神经干细胞主要有三种来源，各有优缺点：
胎脑来源的神经干细胞
这类细胞较多保留了干细胞的生物学活性，培养10-15天，可原代获得适宜移植的神经干细胞球。
其分化可受周围环境的调控，不易产生致瘤性，是相对安全的神经干细胞来源。同时中枢神经系统是相对免疫豁免区，其无抗原呈递细胞，免疫排斥弱，现较多应用于临床。
胚胎性神经干细胞
这类细胞可自动发生分化，具有无限增殖能力。但移植至患者体内有致瘤的可能，同时还有可能引起免疫排斥反应，所以胚胎神经干细胞尚不能应用于临床。
来源于细胞系的神经干细胞
因为在培养过程中有基因的掺入，并需经过长期的培养，有可能发生某些生物学特征的改变，甚至发生恶性转变。因此，来源于细胞系的神经干细胞目前多应用于动物实验。
下面的表格比较了三种主要神经干细胞来源的关键特性：
| 干细胞类型 | 优势 | 局限性 | 临床应用状态 |
|---|---|---|---|
| 胎脑来源神经干细胞 | 生物学活性高，致瘤风险低，免疫排斥弱 | 来源有限，伦理考量 | 已用于临床治疗 |
| 胚胎性神经干细胞 | 无限增殖能力，多向分化潜能 | 致瘤性强，免疫排斥风险 | 尚未应用于临床 |
| 细胞系来源神经干细胞 | 来源稳定，易于扩增 | 可能发生遗传改变，致瘤风险 | 主要用于动物实验 |
04、神经干细胞疗法的作用机制
了解了细胞的来源，我们再来探讨它们是如何在体内发挥治疗作用的。神经干细胞的独特之处在于它既能分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞等多种神经系统细胞，又能分泌大量神经营养因子，促进组织修复。
神经干细胞疗法的主要作用机制包括：
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细胞替代：替代死亡或受损的神经元，恢复神经传导功能。
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神经保护：分泌生长因子（如BDNF、GDNF），减少神经炎症与细胞凋亡。
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促进血管再生：改善局部微环境，为神经再生提供营养支持。
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调节免疫反应：降低免疫攻击和继发性损伤风险。
05、神经干细胞疗法的临床应用：从实验室到病床的突破
近年来，神经干细胞疗法在多种神经系统疾病的临床研究中展现出巨大潜力。
在脊髓损伤治疗领域，我国科学家取得了显着进展。 2025年5月，全球首个异体通用型“现货型”诱导多能干细胞衍生亚型神经细胞新药注册临床试验，正式通过国家药品监督管理局与美国食品药品监督管理局的中美双报审批。
这种创新疗法采用iPSC技术，将普通体细胞重编程为具有胚胎干细胞特性的细胞，再定向分化为特定神经前体细胞。
这种标准化制备的细胞制剂可随时调用，不必为患者单独定制，大大提高了治疗的可及性。
不仅在脊髓损伤领域，在癫痫治疗方面，干细胞技术也展现出革命性突破。 2025年6月，Neurona Therapeutics公司宣布其NRTX-1001的1/2期临床试验已完成首例双侧内侧颞叶癫痫（MTLE）患者给药。
NRTX-1001是一种源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA），通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的GABA信号，以修复过度兴奋的神经网络。
此外，在脑损伤治疗领域，Hope Biosciences公司开展了一项使用自体间充质干细胞疗法治疗创伤性脑损伤和缺氧缺血性脑病的临床研究。
该研究旨在确定干细胞输注对整体灰质和/或白质的治疗效果，以及特定区域的结构完整性。
06、未来展望与挑战
尽管临床研究捷报频传，但将神经干细胞疗法广泛应用于临床仍面临挑战，同时也孕育着无限的未来。 随着干细胞生物学和再生医学的不断进步，神经干细胞疗法前景广阔。
技术优化是未来发展的关键。随着对间充质干细胞再生潜力的认识不断加深，人们对将其临床应用抱有很大的希望。
然而，仍需要有更多的证据来评估细胞培养条件，神经元启动的潜力，给药的时间和途径，以获得对患者最好的改善。
疾病建模也是神经干细胞的重要应用方向。研究人员可以使用患者特异性iPSC衍生神经细胞建立疾病模型，更好地理解疾病机制并测试新药。
联合治疗可能是未来的发展方向。将神经干细胞与生物材料、神经营养因子和康复训练结合，可能会产生更好的治疗效果。
随着更多临床数据的积累和治疗方案的标准化，神经干细胞疗法有望成为多种神经系统疾病的常规治疗手段。
科学家们已经开始探索下一代神经干细胞治疗技术。随着基因编辑技术与干细胞疗法的结合，未来可能诞生更精准、更个性化的治疗方案。
那些因神经损伤被困在自己身体里的患者，未来不仅能恢复基本功能，甚至有可能重新感受这个世界的温度与美好。
而这一切，只是神经再生的起点。
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