近年来，随着再生医学、干细胞疗法和免疫细胞疗法的飞速发展，“细胞治疗”逐渐成为医学界和大众关注的热门话题，并且2025年诺贝尔生理学或医学奖授予Mary E. Brunkow、Fred Ramsdell和Shimon Sakaguchi，以表彰他们关于“调节性T细胞”（Regulatory T Cells, Tregs）的开创性发现，这也进一步凸显了免疫调控在临床治疗中的重要性。
从实验室研究到临床应用，越来越多的患者和家属开始思考：细胞治疗真的有效吗？临床效果怎么样？带着这些疑问，我们一起来看看细胞治疗在实际临床应用中的表现，探索它背后的科学依据和真实效果。
一、细胞治疗的核心类型与作用机制
细胞治疗主要包括两大方向：干细胞治疗和免疫细胞治疗。它们各自的工作方式和适用范围不同，但都旨在通过“活的细胞”直接干预疾病。
干细胞治疗
干细胞拥有自我复制和多向分化的能力，因此被称为“万能细胞”。它们可以通过多种途径改善机体功能：
- 组织修复与再生：比如心肌梗死后的心肌修复、关节软骨损伤修复，甚至脊髓损伤后的神经再生。
- 免疫调节：对自身免疫性疾病（如红斑狼疮、类风湿关节炎）有辅助改善作用。
- 抗炎与抗纤维化：改善肝硬化、慢性肾病等慢性疾病的炎症状态。
免疫细胞治疗
免疫细胞治疗则是通过改造或激活患者自身的免疫细胞（如CAR-T、NK、CIK等），让免疫系统更精准地识别并清除异常或病变细胞。
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癌症治疗：对血液系统恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤）效果突出。
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病毒感染和免疫调节：在特定感染性疾病和免疫低下状态下提供辅助治疗。
简单来说，干细胞更像“修复工匠”，免疫细胞则像“特种部队”，各自的目标和方式不同，但都为患者带来了新的希望。
二、细胞治疗效果怎么样？2025细胞治疗的最新临床进展分享
神经退行性疾病的探索
1.帕金森病：2025年10月14日，延世大学Severance研究团队公布了亚洲地区首次、全球范围内第二次报道的通过移植源自人胚胎干细胞的A9型多巴胺前体细胞（A9-DPC），成功实现了对中重度帕金森病患者的精准治疗。[1]
人类胚胎干细胞衍生的多巴胺祖细胞治疗帕金森病的 1/2a 期临床试验
这项单中心、开放标签的临床试验历时12个月，纳入12名病程超过5年的帕金森病患者。通过立体定向手术，将细胞精确移植至患者双侧壳核区域，其中低剂量组（315万细胞）和高剂量组（630万细胞）各6例。
研究数据显示，干细胞移植在安全性方面表现良好。整个试验中仅出现少量轻微不良反应，多与免疫抑制药物相关，无严重并发症或细胞异常增殖。影像学结果也证实，移植细胞精准分布，无异常迁移或肿瘤形成。
疗效方面，患者在术后12个月运动功能平均提升14分以上，高剂量组效果更为显著。日常活动能力、生活质量及药效持续时间均有明显改善。分子影像学进一步验证了这一变化：移植区域的多巴胺转运体活性显著增强，说明移植细胞成功整合进神经系统，部分恢复了多巴胺通路功能。
组织分析显示，移植的细胞已在宿主体内分化为成熟的多巴胺神经元，并与原有神经网络形成有效连接。这一结果标志着人源胚胎干细胞衍生细胞治疗帕金森病的安全性与可行性得到初步验证，为未来大规模临床应用奠定了基础。
干细胞移植后临床结果的纵向变化
该研究的最大突破，在于首次系统验证了人胚胎干细胞衍生神经元治疗帕金森病的可行性与安全性。与过去依赖胎儿组织移植不同，这一方案在伦理、来源及生产标准上都实现了突破。采用新鲜细胞移植的策略，也最大限度地保留了细胞活性。科学的剂量设计，源自前期动物实验的积累，使得疗效更具可靠性。
2.阿尔兹海默症：2025年4月，美国科研人员在《自然医学》 杂志上发表了一篇名为《异基因间充质干细胞与laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默病：一项随机对照2a期试验》的研究成果。[2]结果显示，应用间充质干细胞移植治疗的轻度AD患者全脑体积萎缩减缓48.4%，海马体萎缩降低61.9%，不仅改善症状，还能有效阻止疾病进展。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，采用了一种名为Laromestrocel的同种异体间充质干细胞移植治疗，共纳入49例轻度AD患者。受试者被随机分配至4个组别：
- 安慰剂组：每月接受一次安慰剂静脉输注，连续4个月；
- 低剂量组：首次输注2500万个间充质干细胞，后续3个月接受安慰剂；
- 中剂量组：每月输注2500万个间充质干细胞，连续4个月；
- 高剂量组：每月输注1亿个间充质干细胞，连续4个月；
研究结果显示，与安慰剂组相比，干细胞治疗组在多个关键指标上表现出显著优势：
接受干细胞治疗与安慰剂治疗的AD患者的体积MRI评估
脑结构保护作用：治疗使患者全脑体积萎缩速率降低48.4%，海马体萎缩速度下降61.9%，表明该疗法对延缓AD特征性脑萎缩具有明确效果。
认知功能改善：通过蒙特利尔认知评估（MoCA）和简易精神状态评估（MMSE-2）量表检测，中、高剂量治疗组患者认知功能评分呈现显著提升，显示出对抗认知衰退的临床潜力。
减轻神经炎症：与安慰剂组相比，接受干细胞治疗的患者神经炎症水平显著降低。
安全性表现：所有治疗组严重不良事件发生率与安慰剂组相当，且未观察到任何淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）事件，证明了该疗法在轻度AD患者中的良好安全性。
研究的安全性
此外，该研究还获得了一些探索性结果显示，采用联合疗法或个性化的高剂量方案，或可在改善记忆、恢复生活自理能力和保护大脑结构方面为患者带来更显著的益处。数据显示，第3组（中剂量组）和第4组（高剂量组）的全脑萎缩减缓效果最明显，萎缩程度减少最高达57%。
该研究证实，干细胞治疗不仅能有效减缓脑萎缩进程，还具有改善认知功能的潜力，且安全性良好，为阿尔茨海默病的治疗提供了新的方向。
自身免疫性疾病的新突破
在自身免疫性疾病领域，细胞治疗的目标是实现 “免疫重置” ，即让过度攻击自身的免疫系统恢复正常。2025年的多项临床研究证实了这一可能性。
3.慢性自身免疫病：2025年10月，Bristol Myers Squibb公司公布的其CD19靶向CAR-T疗法（BMS-986353）的I期研究结果格外引人注目。该研究覆盖了71名患有三种不同慢性自身免疫病（包括系统性硬化症、系统性红斑狼疮和特发性炎症性肌病）的患者。[3]
百时美施贵宝在 2025 年 ACR 融合大会上公布了 CD19 NEX-T™ CAR T 细胞疗法治疗三种慢性自身免疫性疾病的 1 期 Breakfree-1 研究的令人鼓舞的数据
结果显示，94%的有效性评估患者在输注一次CAR-T细胞后，能够停止所有慢性免疫抑制治疗，并维持疾病缓解，这在过去是不可想象的。随访时（长达 18 个月）持续的疾病活动迅速改善，表明长期无治疗缓解的潜力。
32例SLE患者活动性、严重器官受累且既往治疗高度难治（既往SLE特异性治疗中位数为7种，范围为3-13），接受了两个剂量水平（DL）的治疗。根据累积安全性、有效性以及药代动力学和药效学，选择DL1作为2期推荐剂量（RP2D）。该披露重点关注26名接受DL1治疗的患者。除一名患者外，所有疗效可评估的患者均临床症状消退，如2000年系统性红斑狼疮疾病活动指数 （SLEDAI-2K） 和医师整体评估 （PGA） 评分在六个月的随访中大幅降低所表明的那样。在评估时，92%的患者仍未接受SLE特异性免疫抑制疗法 （IST）。
所有炎症不良事件 （AE） 都是短暂的且完全可逆的。大多数CRS事件为1级或2级（73.1%的RP2D患者），其中一名患者经历了3级事件，并在一天内消退。在RP2D的SLE队列中未观察到高级别 ICANS。
攻克实体瘤的进展
将细胞治疗应用于实体瘤一直是科学家努力的方向，2025年在乳腺癌、脑瘤等领域也取得了重要进展。
4.三阴性乳腺癌：加州大学洛杉矶分校（UCLA） 的团队开发了一种用于治疗三阴性乳腺癌的CAR-NKT细胞疗法。这种疗法源自健康捐赠者的脐带血，可以像药品一样批量生产、冷冻储存，随时取用，因此被称为“现货型”疗法。这使得单剂治疗成本可降至约5000美元，约为传统个性化CAR-T疗法成本的1/20，极大地提升了可及性。[4]
这种疗法的潜力还不止于TNBC。研究发现，间皮素在卵巢癌、胰腺癌、肺癌等多种实体瘤中都高表达，而CAR-NKT细胞对这些癌症同样有效。“这不是单一疗法，而是一个平台技术。”Lili Yang 说，目前团队已完成 TNBC 和卵巢癌的所有临床前研究，下一步将向美国FDA提交临床试验申请，最快2026年就能进入人体测试。
利用脐带血CD34+HSPC衍生的特异性表达mesothelin的CAR-NKT细胞靶向三阴性乳腺癌，具有强大的抗肿瘤活性
总结：上述帕金森病、多发性阿尔茨海默症、自身免疫性疾病以及三阴性乳腺癌的临床研究案例，展示了细胞治疗在神经退行性疾病、免疫调节和实体瘤等领域的显著疗效与安全性。
然而，需要明确的是，这些临床进展仅仅代表了2025年全球细胞治疗临床进展的冰山一角。实际上，细胞治疗的临床探索范围远比这些案例广泛，涉及更多疾病类型、不同来源与类型的细胞产品，以及多种给药方式和剂量策略。
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三、如何看待这些新进展
面对这些令人兴奋的进展，你需要知道：
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识别合规机构：务必选择国家药监局备案的三甲医院或官方特许的医疗机构。警惕任何夸大疗效、隐瞒风险的非正规宣传。
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理解“治愈”：目前，许多细胞疗法的目标是长期缓解或 “功能性治愈” ，即疾病症状消失或可控，但仍需长期随访。
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关注个体差异：疗效与患者的病情阶段、身体状况等多种因素相关。
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正视风险：细胞治疗可能存在副作用，如CAR-T疗法相关的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（ICANS），尽管这些反应在规范管理下通常是可控的。
四、未来展望
随着2025年全球一系列临床研究的推进，细胞治疗正在从实验室探索向广泛临床应用过渡。未来的发展趋势主要体现在几个方面：
治疗适应证不断拓展不仅限于血液系统疾病、神经退行性疾病和部分实体瘤，更多慢性病、免疫相关疾病、心血管疾病甚至代谢性疾病也正在进入细胞治疗的研究视野。
细胞来源和制备技术升级：干细胞来源将更加多样化，包括诱导多能干细胞（iPSC）、脐带血干细胞、外泌体及衍生产品等。GMP生产标准、自动化培养系统以及基因编辑技术的成熟，将提升治疗安全性和可重复性。
个性化治疗与精准化管理：未来的细胞疗法将更注重个体化方案设计，结合患者基因背景、病程阶段和免疫状态制定剂量和治疗周期。同时，影像学、分子标志物及AI辅助分析，将帮助实时评估疗效和调整方案。
费用与医保可及性改善：随着生产规模化和治疗经验积累，部分高成本细胞疗法的价格有望下降。同时，政策和临床指南的完善，将逐步推动符合条件的治疗纳入医保报销体系，提高普通患者的可及性。
长期安全性与随访数据积累：虽然目前临床试验显示大部分细胞治疗安全性良好，但长期随访仍至关重要。未来将通过大规模、多中心、长期跟踪研究，进一步验证疗效持续性及潜在风险。
结语
细胞治疗代表了医学前沿的新方向，既为神经退行性疾病、免疫性疾病和肿瘤治疗提供了新的希望，也在不断刷新我们对人体自我修复与免疫调节的理解。通过关注最新临床研究和真实案例，患者及家属可以更理性地评估治疗选项、规划经济预算，并与专业医生充分沟通。
希望这份关于细胞治疗最新进展的梳理对你有帮助。如果你想了解针对某一特定疾病的细胞疗法，可以在下方留言告诉我疾病名称，或许能帮你寻找更具体的信息。
参考资料：
[1]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0
[2]Rash, B.G., Ramdas, K.N., Agafonova, N. et al. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial. Nat Med 31, 1257–1266 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03559-0
[3]https://www.barchart.com/story/news/35677542/bristol-myers-squibb-presents-encouraging-data-from-phase-1-breakfree-1-study-of-cd19-nex-t-car-t-cell-therapy-in-three-chronic-autoimmune-diseases-at-acr-convergence-2025
[4]Li YR, Shen X, Zhu Y, Li Z, Hon R, Tian Y, Huang J, Zhao AS, Ma NY, Zhang C, Lin D, Sargsyan K, Yuan Y, Yang L. Targeting triple-negative breast cancer using cord-blood CD34⁺ HSPC-derived mesothelin-specific CAR-NKT cells with potent antitumor activity. J Hematol Oncol. 2025 Oct 13;18(1):86. doi: 10.1186/s13045-025-01736-9. PMID: 41077583; PMCID: PMC12516852.
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