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我国首款干细胞药物临床成功!首位重症患者痊愈出院

9月14日,央视新闻频道报道显示,我国目前唯一获批的干细胞新药——艾米迈托赛注射液,在临床应用中取得重要突破,首位接受该药治疗的患者已成功出院。

该药由本土企业铂生生物自主研发,主要用于治疗14岁以上、以消化道症状为主、且对激素治疗无效的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。今年6月初,北京大学人民医院黄晓军院士团队开出了全国首张处方,标志着该药正式投入临床使用。

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这位患者的成功治愈,不仅是个体生命的奇迹,更是我国干细胞药物治疗领域迈出的关键一步。这背后,是一场从”无药可医”到”国产创新破局”的医疗攻坚。

一、破局:首款国产干细胞药为”无药可医”者带来新生

长期以来,对于造血干细胞移植后出现重度急性移植物抗宿主病(aGVHD)的患者,尤其是对激素治疗无效的重症患者,临床上一直缺乏有效手段,生存率极低,面临的是名副其实的”生死困局”。

我国首款且唯一获批的干细胞1类新药——艾米迈托赛注射液的成功应用,彻底打破了这一僵局。报道中的首位患者在北京大学人民医院经历了惊心动魄的救援。

北京大学人民医院血液科主任莫晓冬教授全程参与了该患者的救治。他表示“艾米迈托赛注射液的上市把急性移植物抗宿主病治疗从单纯的单一靶点、单一途径,过渡到了多靶点多途径的治疗阶段。所以我们对这个药的期待值比较高,希望能为我们治疗急性移植物抗宿主病提供新的武器。”

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首方患者的获益并不是孤例。

在战略合作平台阿里健康的推动下,从今年6月开出全国首张处方到今天,艾米迈托赛注射液的药品供应链已极具规模,实现了全国范围的广泛覆盖——在淘宝搜索“艾米迈托赛”进入专题页面,可以看到已有北京、上海、山东、江苏、河南、山西、陕西、湖北、广东等20个省份开通了预约服务,药品的配送范围覆盖全国超半数省份。

“目前,全国有超过20个移植中心临床开始应用艾米迈托赛注射液,受益的患者已经超过百人。”阿里健康相关业务负责人表示。

这不仅是一个病例的成功,更是中国干细胞治疗领域一个里程碑式的突破,为无数陷入绝望的家庭带来了实实在在的希望,也为后续的价格可及性和广泛应用奠定了坚实基础。

二、核心:卓越疗效与”价格革命”背后的中国智慧

患者及家属最关心的问题无外乎:”这药有效吗?”和”我们用得起吗?”艾米迈托赛注射液对这两个问题给出了令人振奋的答案。

疗效显著:其核心成分间充质干细胞通过多靶点调节免疫、修复受损组织的独特机制,从病因上干预疾病。关键临床试验数据显示,其对重症消化道aGVHD的缓解率高达68%,远超传统方案的30%,疗效与国际同类产品相当

价格亲民:更令人振奋的是其可及性。相较于美国同类产品每袋近137万元人民币的天价,艾米迈托赛注射液的定价仅为约2万元/剂,价格不足前者的1%。这背后是我国企业铂生生物在规模化生产工艺上的重大突破,成功将成本降低了90%以上,上演了一场惠及国民的”价格革命”,极大减轻了患者的经济负担。

三、可及与未来:高效覆盖与广阔的应用前景

除了药本身,如何能方便、快速地用上药也是用户的核心关切。通过与阿里健康的合作,该药物已建立了高效的数字医疗服务体系。

患者通过电商平台即可预约,药品通过冷链快速配送到全国28个省份的20余家顶级医院(如北京协和、上海瑞金等)。这种”中国速度”的商业化模式,确保了药物在获批后极短时间内就能惠及超过120名患者,让创新成果迅速转化为救命良方。

展望未来,这款药物的意义远不止于治疗aGVHD。目前研发方已开始探索其在糖尿病肾病、急性肾损伤、血管衰老等更多慢性病和退行性疾病领域的应用潜力。这意味着,干细胞治疗有望从拯救重症患者的”最后一根稻草”,扩展到惠及更广泛人群的革新性治疗手段。

艾米迈托赛注射液的成功,不仅意味着一个药物的诞生,更代表着中国在干细胞治疗领域已具备从研发、生产到商业化的全链条能力。真正标志着我国在生物医药创新领域进入了从”跟跑”到”并跑”乃至”领跑”的新阶段,未来有望让更多患者受益于这场”细胞疗法革命”。

参考资料:央视新闻

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