FDA官员称此次批准“革命性地改变了SAA治疗方式”，早期治疗可能改变患者的人生轨迹。

重磅｜FDA 批准首个干细胞疗法治疗重型再生障碍性贫血

2025年12月8日，美国FDA正式批准Omisirge（omidubicel-onlv）成为首个干细胞疗法治疗重型再生障碍性贫血的造血干细胞移植疗法。

这一批准为那些因缺乏匹配同胞供体而面临生命危险的患者提供了新的治疗可能。根据一项针对19名患者的研究，95%接受该疗法的患者在平均8天内实现了中性粒细胞的快速恢复，总生存率高达94%。

01 治疗困境

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见且危及生命的血液疾病，患者骨髓无法产生足够的血细胞。

这种疾病的根源在于免疫系统错误攻击骨髓中的干细胞，导致红细胞、白细胞和血小板生成不足。症状包括疲劳、呼吸急促、皮肤苍白、频繁或持续性感染以及不明原因的瘀伤。

SAA的治疗选择有限，通常包括免疫抑制治疗和/或造血干细胞移植。然而，找到匹配的干细胞供体是一项巨大挑战。

许多患者缺乏匹配的同胞供体，无法进行移植手术。即使获得无关供体的脐带血移植，也常常面临骨髓恢复延迟和感染风险增加的问题。

02 技术突破

Omisirge是一种基于脐带血干细胞的现成疗法，通过化学方法增强细胞功能。

该疗法采用烟酰胺——一种维生素B3的形式——处理捐赠的脐带血干细胞，显著提高了细胞的数量和功能，然后将其输注给患者以恢复血液和免疫系统。

Omisirge官网截图

03 临床效果

FDA的批准基于一项正在进行的开放标签、单中心研究，该研究评估了Omisirge在6岁及以上SAA患者中的使用。研究纳入了对免疫抑制治疗不耐受或无缓解的SAA患者。

疗效人群包括14名仅接受Omisirge治疗的患者，所有患者都接受了减低强度预处理方案。主要疗效指标是早期和持续性中性粒细胞恢复的发生率。

临床研究数据显示，在14名患者的疗效评估人群中，12名患者实现了早期且持续的中性粒细胞植入，中性粒细胞恢复的中位时间为11天。

而在ASH年会上公布的最新数据更加令人鼓舞：在19名平均年龄为20岁的患者中，95%的患者在平均8天内实现了中性粒细胞的快速恢复，无病生存率和总生存率均为94%。

Omisirge官网截图

特别值得注意的是，研究中仅16%的患者出现了轻度急性GVHD，没有观察到严重的急性或慢性GVHD病例。此外，86%的患者实现了红细胞输注独立。

04 患者获益

Omisirge适用于6岁及以上的成人和儿童患者，具体针对那些在接受降低强度的预处理后，没有合适干细胞供体的SAA患者。

Omisirge官网截图

这意味着它为那些无法找到匹配供体的患者提供了一种新的移植选择。研究特别纳入了对免疫抑制治疗不耐受或无缓解的SAA患者。

这项疗法的意义远远超出了技术层面。FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad博士表示：“此次批准革命性地改变了SAA的治疗方式，早期治疗有可能改变一个人的人生轨迹。”

对于患者而言，Omisirge不仅提供了治愈的可能性，还显著缩短了恢复时间。根据FDA的数据，它将常规脐带血手术的治疗时间从约25天缩短至8天。

05 医疗影响

从医疗系统角度看，Omisirge的获批解决了SAA治疗领域的重大未满足需求。美国国家心肺血液研究所首席研究员理查德·查尔兹博士指出：“研究中的SAA患者属于高危人群，但他们的治疗效果显著优于预期。”

该疗法对国内外细胞治疗领域传递了几个重要信息。它证明了通过技术创新可以克服现有疗法的局限性，如脐带血移植的造血恢复延迟问题。

此外，Omisirge展示了细胞治疗在罕见病领域的潜力。该疗法在美国和欧盟均获得了孤儿药认定，这为开发罕见病治疗方法提供了激励。

这一突破也为其他血液疾病和遗传性疾病的细胞治疗发展提供了重要参考，特别是在供体短缺的情况下如何通过技术改造现有资源。

06 安全考量

与任何创新疗法一样，Omisirge也存在一定的安全考量。最常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒和细菌感染、高血糖、免疫性血小板减少症和肺炎。

Omisirge官网截图

值得注意的是，约25%的患者出现了自身免疫性血细胞减少症。不过，严重不良事件的发生率相对较低。

特别是GVHD的风险——这是干细胞移植中最令人担忧的并发症之一——在Omisirge治疗中保持在较低水平。研究中仅16%的患者经历了轻度急性GVHD，没有发现严重的急性或慢性GVHD病例。

对于患者个体而言，成功的Omisirge治疗需要高度协调的临床和物流支持。从药物相互作用管理、细胞产品处理的冷链物流协调，到确保适当的前后移植支持药物方案，每个环节都至关重要。

根据预测，到2027年，Omisirge每年有望在美国治疗2000至2500名患者。

尽管单次疗程的批发价高达33.8万美元，但相较于传统治疗方式漫长的恢复期和高感染风险，这项创新疗法为SAA患者提供了一条通往更快恢复、更高生存率的明确道路。

一位研究负责人指出，由于没有出现严重的移植物抗宿主病，患者“能够迅速恢复正常生活”。