在再生医学的众多研究方向中，多能干细胞（Pluripotent Stem Cells，简称PSCs）无疑是最引人注目的一个。凭借“分化为人体任意细胞类型”的独特能力，它被视为攻克多种疑难疾病的关键突破口。

那么，多能干细胞治疗的实际效果究竟如何？它目前处在什么阶段？本文将从原理、研究进展与临床应用等多个方面，为你深入解析。

多能干细胞治疗效果如何？2025最新临床研究与真实案例汇总

一、多能干细胞治疗的原理：让受损组织“再生”

多能干细胞包括两种类型：胚胎干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）。它们都具备强大的“多向分化能力”——可转变为神经细胞、心肌细胞、胰岛β细胞等不同类型的功能细胞。

在治疗中，科研人员通常将PSCs定向诱导为特定细胞，再移植到患者体内，用于替代或修复受损的组织。例如：

• 帕金森病：将多能干细胞分化为多巴胺神经元，补充病变区域缺失的神经元；

• 糖尿病：诱导形成胰岛β细胞，帮助恢复胰岛素分泌；

• 心脏病与脊髓损伤：生成心肌细胞或神经元细胞，修复坏死组织、重建功能。

这一机制让“器官自我修复”不再只是设想，而成为越来越接近现实的医学方案。

二、多能干细胞治疗效果如何？最新临床研究成果：从“改善”到“功能性治愈”

1.帕金森病

2025年10月14日，延世大学Severance研究团队公布了亚洲地区首次、全球范围内第二次报道的通过移植源自人胚胎干细胞的A9型多巴胺前体细胞（A9-DPC），成功实现了对中重度帕金森病患者的精准治疗。^[1]

这项单中心、开放标签的临床试验历时12个月，纳入12名病程超过5年的帕金森病患者。通过立体定向手术，将细胞精确移植至患者双侧壳核区域，其中低剂量组（315万细胞）和高剂量组（630万细胞）各6例。

研究数据显示，干细胞移植在安全性方面表现良好。整个试验中仅出现少量轻微不良反应，多与免疫抑制药物相关，无严重并发症或细胞异常增殖。影像学结果也证实，移植细胞精准分布，无异常迁移或肿瘤形成。

疗效方面，患者在术后12个月运动功能平均提升14分以上，高剂量组效果更为显著。日常活动能力、生活质量及药效持续时间均有明显改善。分子影像学进一步验证了这一变化：移植区域的多巴胺转运体活性显著增强，说明移植细胞成功整合进神经系统，部分恢复了多巴胺通路功能。

组织分析显示，移植的细胞已在宿主体内分化为成熟的多巴胺神经元，并与原有神经网络形成有效连接。这一结果标志着人源胚胎干细胞衍生细胞治疗帕金森病的安全性与可行性得到初步验证，为未来大规模临床应用奠定了基础。

该研究的最大突破，在于首次系统验证了人胚胎干细胞衍生神经元治疗帕金森病的可行性与安全性。与过去依赖胎儿组织移植不同，这一方案在伦理、来源及生产标准上都实现了突破。采用新鲜细胞移植的策略，也最大限度地保留了细胞活性。科学的剂量设计，源自前期动物实验的积累，使得疗效更具可靠性。

2.糖尿病

对于依赖胰岛素注射的糖尿病患者，多能干细胞的目标是实现“一劳永逸的治愈”。

2024年9月，《Cell（细胞）》期刊刊登了一项震动全球的成果——由北京大学邓宏魁教授和沈中阳教授团队主导的研究，利用化学重编程干细胞（hCiPS细胞）技术，成功让一名1型糖尿病患者在移植后实现“功能性治愈”。^[2]

这位25岁的天津女性患者从14岁起便依赖胰岛素生活，多次接受肝脏和胰腺移植均未成功。2023年，她接受了由自身细胞诱导生成的胰岛细胞移植。术后75天，她的血糖恢复稳定，胰岛素完全停用，糖化血红蛋白降至正常水平。

1年后，患者仍保持无胰岛素依赖状态，未出现任何移植相关并发症，标志着化学重编程干细胞疗法在人类糖尿病治疗上的重大突破。

2025年，邓宏魁团队在《Nature》上再次发表最新研究，揭示了化学重编程的关键机制——发现组蛋白修饰酶 KAT3A/B 和 KAT6A 是限制细胞重编程效率的主要“表观遗传障碍”。通过针对性抑制这些酶，团队成功将人成体细胞转化为多能干细胞的时间，从传统的30天缩短至10天，诱导效率提升20倍以上。^[3]

这一成果不仅让干细胞制备更快、更高效，也为个性化细胞治疗提供了更稳定、低成本的细胞来源，推动干细胞技术真正走向临床可用阶段。

2025年8月，北京大学邓宏魁团队又在《Cell Stem Cell》发表重磅成果——他们首次利用人多能干细胞成功构建出具备完整内分泌功能的人工胰岛（hiHIs）。这些人工胰岛不仅能在高血糖时分泌胰岛素降糖，还能在血糖过低时分泌胰高血糖素“拉回”血糖，实现双向精准调节。^[4]

在动物实验中，移植人工胰岛的糖尿病小鼠血糖迅速恢复正常，且能自动调节血糖波动，防止低血糖发生。其功能几乎与人体天然胰岛无异，被认为是迈向人工胰腺、真正“摆脱胰岛素依赖”的关键一步。

3.视网膜退化性疾病

日本理化学研究所（RIKEN）开展的全球首例自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生视网膜色素上皮（RPE）移植临床研究，是iPSC治疗迈向临床的重要突破。研究团队将患者自身皮肤细胞重编程为iPSC，再分化为RPE细胞移植入黄斑变性患者眼内。^[5]

结果显示，移植4年的细胞在体内长期稳定存活，无明显免疫排斥或肿瘤风险，部分患者视力得到改善或保持稳定。该研究首次证实了iPSC在人体内安全可行，为未来基于多能干细胞的再生医学奠定了临床基础。

4.脊髓损伤

2025年7月2日，全球首个靶向脊髓损伤的诱导多能干细胞（iPSC）衍生亚型神经细胞I类新药I/II期临床研究启动会，在大连医科大学附属第一医院与中山大学附属第三医院同步启幕。^[6]

2025年5月，这项全球首个异体通用型“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药注册临床试验，一次性成功通过中国国家药品监督管理局（NMPA）与美国食品药品监督管理局（FDA）的审批（中美双报），且均获“无发补完全批准”。该药物作为全球首款靶向再生脊髓区的亚型特化神经前体细胞新药，将用于治疗脊髓损伤这一世界性医学难题。

三、疗效影响因素：不是所有患者效果都一样

多能干细胞治疗的效果并非一成不变，目前的研究显示，它受到以下几个关键因素的共同影响：

• 细胞来源与分化质量：细胞的纯度、成熟度及功能稳定性直接影响修复效果；

• 病情阶段：早期干预通常比晚期效果更好；

• 给药途径：不同的疾病可能需采用静脉注射、局部注射或立体定向植入；

• 患者体质与免疫状态：良好的免疫环境更有利于细胞存活与整合。

因此，干细胞治疗并非“立竿见影”，而是一个循序渐进的过程，通常需要数周到数月观察疗效变化。

四、未来展望与挑战

尽管取得了令人鼓舞的进展，多能干细胞治疗真正成为常规临床应用仍面临挑战和未来发展的方向：

最大的问题在于致瘤性风险，需持续优化纯化与监测技术；其次是免疫排斥反应，即便自体来源的iPSCs也可能引发免疫反应，而异体移植则依赖配型或免疫抑制，未来建立通用型iPSC库将是关键方向。

此外，制备标准化和成本控制仍是推广瓶颈。未来的发展趋势包括结合基因编辑以根治遗传性疾病，融合生物材料构建复杂组织器官，以及开展更大规模、长期的Ⅲ期临床试验，以全面验证疗效与安全性。

结语

总体来看，多能干细胞治疗的疗效正在从实验验证走向临床证据。在神经退行性疾病、糖尿病、心脏修复、视网膜病变等领域，都已经有了初步成功的案例。虽然离“全面应用”仍需时间，但它正在重塑再生医学的未来。

多能干细胞并非“万能药”，却可能成为许多疑难疾病治疗的新起点。随着技术成熟与监管完善，未来十年，或许我们将真正见证“让身体自我再生”的医学奇迹。

参考资料：

[1]人类胚胎干细胞衍生的多巴胺祖细胞治疗帕金森病的1/2a期临床试验Chang, Jin Woo et al. Cell, Volume 0, Issue 0

[2]王S，杜Y，张B，孟G，刘Z，刘SY，梁R，张Z，蔡X，吴S，高W，庄D，邹J，黄H，王M，王X，王X，梁T，刘T，顾J，刘N，魏Y，丁X，浦Y，詹Y，Y，Y，Y，Y，Y，杨，Y翁Y，周C，王Z，王S，邓H，沉Z. 在 1 型糖尿病患者腹前直肌鞘下移植化学诱导的多能干细胞来源的胰岛。细胞。 2024 年 10 月 31 日；187(22):6152-6164.e18。 doi：10.1016/j.cell.2024.09.004。电子版 2024 年 9 月 25 日。PMID：39326417。

[3]Wang Y，Peng F，Yang Z，Cheng L，Cao J，Fu X，He H，Cai R，Zeng W，Dong Y，Chen G，Peng G，Liuyang S，Wang G，Wang J，Mu R，Li C，Guan J，Deng H。一种产生人类多能干细胞的快速化学重编程系统。自然化学生物。 2025 年 7 月；21(7):1030-1038。 DOI：10.1038/s41589-024-01799-8。 Epub 2025 年 1 月 3 日。PMID：39753706。

[4]孟刚，顾建，刘胜义，曹建，王哲，马晨，付哲，周华，王建，王胜，荆胜，吴燕，雷哲，支胜，何燕，李晨，邓华。重建内分泌亚型-完全人类多能干细胞来源的胰岛及其在体内低血糖保护能力。《细胞干细胞》。2025年9月4日;32(9):1438-1456.e7。doi: 10.1016/j.stem.2025.07.006。电子版发布日期：2025年8月8日。PMID: 40782792。

[5]Takagi S, Mandai M, Gocho K, Hirami Y, Yamamoto M, Fujihara M, Sugita S, Kurimoto Y, Takahashi M. 移植自体诱导性多能干细胞来源的视网膜色素上皮在渗出性年龄相关性黄斑变性中的评估。《眼科视网膜》2019年10月;3(10):850-859。doi: 10.1016/j.oret.2019.04.021。电子版发布日期：2019年4月26日。PMID：31248784。

[6]https://mp.weixin.qq.com/s/rRXzz6ZusVCnfHiRUz5qLg

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